Questo momento cruciale
Due decenni di progressi costanti — guidati dai pazienti e dai loro cari, dai medici, dai ricercatori, dai donatori e dai partner — ci hanno portato a un momento di opportunità senza precedenti.
I progressi nella chirurgia e nella radioterapia stanno aiutando i pazienti a vivere più a lungo con una migliore qualità della vita. Le prime terapie mediche efficaci stanno offrendo alternative ai pazienti con malattia in stadio avanzato che prima non ne avevano alcuna. Inoltre, una comprensione sempre più approfondita della biologia del cordoma, unita alle nuove modalità terapeutiche emergenti, sta aprendo la strada a trattamenti più precisi ed efficaci, compresi quelli mirati alla vulnerabilità caratteristica del cordoma, ovvero la proteina brachyury.
Allo stesso tempo, abbiamo creato strutture di ricerca comei CF Labs che consentono un nuovo livello di progresso verso trattamenti migliori, abbiamo sviluppato la capacità di raggiungere e assistere pazienti e famiglie in tutto il mondo e abbiamo costruito la solidità organizzativa necessaria per affrontare le sfide ancora più grandi che ci attendono. I rapidi progressi tecnologici, specialmente nell’intelligenza artificiale, stanno ampliando ulteriormente le possibilità.
Di conseguenza, possiamo ora immaginare con fondamento un futuro caratterizzato da trattamenti più efficaci, cure sempre più personalizzate e migliori risultati clinici per i pazienti. Per molti, il cordoma potrebbe diventare una malattia cronica gestibile; per un numero crescente di persone, potrebbe essere superato completamente.
Per realizzare questo potenziale saranno necessari una chiara visione strategica, nuove iniziative e un investimento concertato di tempo, energie e Risorse. Elaborato con il contributo di tutta la nostra comunità, il nostro Piano Strategico 2030 concentra i nostri sforzi collettivi sutre ambiziose priorità che ci avvicinano a un futuro in cui ogni paziente possa sconfiggere il cordoma e vivere bene.
La strada da seguire: le nostre tre priorità strategiche
Dal 2026 al 2030 porteremo avanti la prossima fase della nostra missione concentrandoci sulle seguentipriorità:
Ottimizzare l'assistenza e il sostegno
Aiutare un maggior numero di pazienti a trarre il massimo beneficio dai più recenti progressi della medicina e a ottenere migliori risultati in termini di salute, migliorando l'accesso alle cure basate sull'evidenza scientifica e consentendo un più rapido miglioramento dell'assistenza sanitaria.
Offrire cure migliori
Raddoppiare il numero di terapie mediche efficaci per il cordoma, aprendo al contempo la strada a terapie di nuova generazione ancora più potenti e ai primi farmaci approvati per il cordoma.
Raggiungi un nuovo livello di impatto
Affrontiamo sfide più impegnative e promuoviamo un maggiore progresso, favorendo una più ampia partecipazione della nostra comunità e aumentando la portata degli investimenti a sostegno della nostra missione.
Priorità 1
Ottimizzare l'assistenza e il sostegno
Il nostro lavoro svolto finora ha contribuito a migliorare i risultati sanitari, la qualità della vita e la serenità di migliaia di pazienti e operatori sanitari, contribuendo al contempo a sviluppare le conoscenze, le competenze e le relazioni necessarie per affrontare le sfide che la nostra comunità deve ancora superare.
Tuttavia, permangono ostacoli che impediscono a troppi pazienti di ricevere le cure e il sostegno di cui hanno bisogno, e la frammentazione e la difficoltà di accesso ai dati medici limitano la capacità dei medici di apprendere e migliorare sulla base dell’esperienza clinica reale.
Entro il 2030 affronteremo questi ostacoli su due fronti: migliorando l’accesso alle cure basate sull’evidenza e costruendo l’infrastruttura necessaria per il miglioramento continuo dell’assistenza.
Clicca su ciascuna delle voci sottostanti per scoprire come intendiamo perseguire questi obiettivi:
Risultati chiave della Priorità 1
Linee guida terapeutiche aggiornate che coprono ogni stadio della malattia.
Un supporto migliore per un maggior numero di pazienti in tutto il mondo grazie a un servizio di orientamento dei pazienti potenziato, a nuove sessioni di discussione virtuali, a una rete ampliata di operatori sanitari specializzati nell’assistenza ai pazienti in fase di Sopravvivenza e a Risorse formative più localizzate.
Nuovi strumenti per consentire un apprendimento più rapido dall'assistenza ai pazienti.
Priorità 2
Offrire cure migliori
L’esigenza medica più urgente per i pazienti affetti da cordoma è quella di terapie mediche efficaci per una malattia che non è più controllabile con la chirurgia o la radioterapia. Il nostro lavoro svolto finora ha portato alla creazione dei primi farmaci in grado di offrire benefici significativi ad alcuni pazienti con malattia in stadio avanzato, oltre a una pipeline in continua espansione di terapie mediche sempre più promettenti all’orizzonte. Ha inoltre dato vita a un ecosistema di ricerca sul cordoma che consente rapidi progressi, con centinaia di ricercatori e aziende che oggi contribuiscono a questo campo, una cultura della collaborazione e un’ampia infrastruttura a supporto della ricerca, tra cuiCF Labs, che ha aumentato notevolmente la velocità, l’efficienza e la fattibilità dello sviluppo terapeutico per il cordoma.
Tuttavia, vi è ancora un urgente bisogno di terapie migliori per offrire benefici maggiori a un numero più ampio di pazienti e per un periodo più lungo.
Fortunatamente, grazie ai traguardi raggiunti finora e alla convergenza di tecnologie emergenti per la scoperta di farmaci e di modalità terapeutiche, esistono ora opportunità significative per offrire opzioni terapeutiche nettamente migliori in tempi tali da poter andare a beneficio dei pazienti viventi oggi. Entro il 2030, il nostro obiettivo è disporre di almeno tre nuovi trattamenti che superino in efficacia quelli oggi disponibili, gettando al contempo le basi per terapie future ancora più potenti.
Raggiungeremo questo obiettivo portando i primi farmaci mirati a brachyury nella fase di sviluppo clinico, applicando nuovi approcci terapeutici promettenti con un potenziale maggiore rispetto a quelli identificati finora e costruendo l’infrastruttura normativa e clinica necessaria per portare ai pazienti il primo farmaco approvato per il cordoma.
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Risultati chiave della Priorità 2
Almeno tre programmidi ricerca farmacologica incentrati su Brachyury sono pronti per entrare nella fase di sviluppo clinico e il primo paziente è stato sottoposto a somministrazione nell’ambito di una sperimentazione clinica mirata a Brachyury.
Dieci nuove terapie entrano nelle sperimentazioni cliniche, con la validità del concetto clinico dimostrata per almeno tre di esse.
È stata tracciata la strada verso il primo farmaco approvato per il cordoma: è stata avviata una sperimentazione clinica di tipo "platform", sono state ottenute le linee guida normative e è stata resa possibile la prima sperimentazione clinica finalizzata alla registrazione per il cordoma.
Priorità 3
Raggiungi un nuovo livello di impatto
I progressi che intendiamo promuovere entro il 2030 — potenziare in modo significativo i servizi per i pazienti, migliorare più rapidamente l’assistenza, fornire nuove terapie efficaci e avviare le prime sperimentazioni cliniche sui farmaci mirati al gene brachyury — creeranno un livello di benefici del tutto nuovo per le persone affette da cordoma. Ciò richiederà inoltre un nuovo livello di partecipazione alla ricerca e alle iniziative filantropiche da parte della comunità dei malati di cordoma, nonché la mobilitazione di Risorse notevolmente maggiori provenienti da una varietà di fonti.
Per soddisfare queste esigenze, nei prossimi anni lavoreremo per promuovere una maggiore autonomia dei pazienti, raddoppiando al contempo gli investimenti nella nostra missione.
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Risultati chiave della Priorità 3
È aumentato il numero di pazienti coinvolti in attività di beneficenza o di raccolta fondi, raggiungendo quota 700 all’anno.
Arruolare 300 pazienti nella ricerca attraverso il nostro Registro dei pazienti, la Biobanca e le sperimentazioni cliniche.
Le spese annuali ammontano a 12 milioni di dollari, ai quali si aggiungono in media 2 milioni di dollari di Risorse aggiuntive ottenute grazie alla collaborazione con le organizzazioni partner.
Diamo vita alla nostra visione comune
Il progresso dipende da tutti i membri della nostra comunità! Ogni persona colpita dal cordoma apporta risorse, esperienze e punti di forza fondamentali per il nostro progresso collettivo. Dicci come vorresti partecipare e ti metteremo in contatto con opportunità adatte ai tuoi interessi e alla tua situazione.
Esecuzione riuscita
Questo piano comporta un aumento significativo della portata e della complessità del nostro lavoro. Per realizzarlo dovremo raggiungere un nuovo livello di dimensioni e capacità, mantenendo e rafforzando al contempo le qualità che sono state fondamentali per il nostro successo: efficienza, agilità, determinazione e profonda attenzione nei confronti dei nostri utenti.
Sul frontedel team, potenzieremo la capacità operativa, le competenze e la leadership attraverso l’introduzione di nuovi ruoli chiave all’interno dello staff, consulenti, membri volontari del Consiglio di Amministrazione e consulenti esterni. Punteremo inoltre a una più stretta integrazione tra servizi ai pazienti, ricerca, comunicazione e raccolta fondi, rafforzando la collaborazione interfunzionale e sviluppando le capacità in queste aree in modo coordinato.
A livello operativo, continueremo a perfezionare il nostro modo di lavorare per ottenere un’efficienza sempre maggiore. In particolare, sfrutteremo al massimo la tecnologia, compresa l’intelligenza artificiale agentica, per ampliare le capacità del team e consentire al personale di concentrarsi sulle attività che generano il maggiore impatto. Inoltre, manterremo rigorosamente l’attenzione sulle nostre massime priorità monitorando regolarmente i progressi rispetto agli obiettivi del 2030 e a quelli annuali, adeguando l’allocazione degli sforzi e delle Risorse secondo necessità per rimanere in linea con il piano.
Man mano che porteremo avanti questo piano, riferiremo qui i progressi compiuti. Potete ancheiscrivervi alla nostra newsletter per ricevere aggiornamenti regolari!
Cosa sbloccheremo
Se riusciremo a portare a termine questo piano, entro il 2030 l’esperienza di chi deve affrontare un cordoma sarà notevolmente cambiata. Un numero maggiore di pazienti riceverà cure di alta qualità, basate sulinee guida aggiornate e supportate da una gamma più ampia dirisorse e servizi. Coloro i cui tumori dovessero recidivare o diffondersi avranno a disposizione una gamma più ampia diopzioni di terapia medica. Tutti coloro che sono affetti da questa malattia potranno guardare al futuro con maggiore speranza, sapendo che le modalità terapeutiche e le tecnologie più avanzate vengono messe in campo per creare opzioni di trattamento ancora più efficaci, comprese quelle mirate a brachyury.
I traguardi che raggiungeremo entro il 2030 costituiranno inoltre un trampolino di lancio per progressi ancora maggiori in futuro. Una sperimentazione su piattaforma pienamente implementata porterà alla ricerca clinica un livello di agilità, rapidità ed efficienza paragonabile a quello che CF Labs ha apportato alla ricerca preclinica. Insieme alla chiarezza normativa che otterremo, ciò aprirà la strada alle prime approvazioni di farmaci per il cordoma e fornirà l’incentivo necessario per stimolare investimenti più consistenti da parte dell’industria — arrivando proprio al momento giusto per garantire i finanziamenti necessari allo sviluppo clinico dei farmaci emergenti mirati a brachyury. Le nuove conoscenze acquisite sul cordoma apriranno la strada all’applicazione di modalità terapeutiche emergenti e indicheranno probabilmente nuovi modi, più personalizzati, per orientare l’uso delle terapie sistemiche.
Le nuove conoscenze, le capacità ampliate e la base di sostegno più ampia sviluppate grazie all’attuazione di questo piano ci consentiranno di guidare il progresso su una scala e a un ritmo che un tempo erano solo un sogno per la nostra comunità. E insieme ci avvicineremo molto di più alla nostra visione di un futuro in cui ogni persona affetta da cordoma possa superare la malattia e vivere bene.