Una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca in cui le persone si offrono volontarie per testare la sicurezza e l'efficacia di nuovi trattamenti. Tutti i nuovi farmaci e dispositivi medici devono essere testati in sperimentazioni cliniche prima di poter essere approvati dalle agenzie di regolamentazione come la Food and Drug Administration (FDA) e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l'uso nelle persone.
Esistono sperimentazioni cliniche per molti tipi di trattamento del cancro, tra cui farmaci, immunoterapie, chirurgia e radiazioni. Alcuni studi sono specifici per un tipo di cancro, come il cordoma. Altri studi possono includere pazienti con diversi tipi di cancro. Inoltre, non sempre il trattamento in esame è sperimentale o nuovo; per esempio, un farmaco già approvato per un altro tumore potrebbe essere studiato in una sperimentazione clinica per vedere se è utile anche ai pazienti affetti da cordoma.
Le sperimentazioni cliniche sono condotte da medici di grandi centri medici, istituzioni accademiche e ospedali di comunità. A volte i medici che lavorano in uno studio privato sono coinvolti in sperimentazioni cliniche in collaborazione con un gruppo più ampio. I medici che conducono le sperimentazioni sono chiamati sperimentatori principali (PI) e sono supportati da infermieri e coordinatori di ricerca che aiutano a portare avanti lo studio. Le sperimentazioni cliniche sono di solito molto costose da condurre. Il sostegno finanziario e la sponsorizzazione delle sperimentazioni possono provenire da programmi e agenzie governative, aziende farmaceutiche, centri medici accademici, fondazioni no-profit o familiari, oppure dai medici che conducono la sperimentazione.
La partecipazione dei pazienti alle sperimentazioni cliniche è completamente volontaria e i diritti dei partecipanti sono protetti dalla legge. Ogni istituto medico ha un comitato di supervisione il cui scopo è garantire la tutela dei diritti dei pazienti. Poiché le sperimentazioni cliniche studiano nuovi trattamenti, possono comportare dei rischi. Gli sperimentatori sono tenuti per legge a condividere con i pazienti informazioni dettagliate sulla sperimentazione e sul trattamento in corso prima dell'arruolamento, per assicurarsi che i pazienti comprendano e accettino gli eventuali rischi connessi alla partecipazione. Questo processo si chiama consenso informato.
Le sperimentazioni cliniche sono opzioni terapeutiche importanti che ogni paziente oncologico deve prendere in considerazione. Poiché le terapie standard per il cordoma sono molto limitate, una sperimentazione clinica può offrire l'opportunità di ricevere una nuova terapia sperimentale che potrebbe essere più efficace delle opzioni attualmente disponibili. È importante ricordare, tuttavia, che la terapia sperimentale potrebbe anche essere meno efficace di altre opzioni. Le sperimentazioni cliniche possono anche consentire ai pazienti di accedere a terapie clinicamente disponibili a un costo molto inferiore rispetto al pagamento di una terapia off-label. Inoltre, i pazienti affetti da cordoma che partecipano a sperimentazioni cliniche contribuiscono alle conoscenze che possono guidare il trattamento dei pazienti futuri e potenzialmente aiutare a identificare nuovi modi di trattare questo raro tumore.
Le sperimentazioni cliniche si suddividono in quattro fasi, che corrispondono al disegno e agli obiettivi dello studio.
Le sperimentazioni cliniche possono essere utili per i pazienti in qualsiasi stadio della malattia. Tuttavia, poiché la chirurgia e le radiazioni sono i trattamenti raccomandati per i pazienti con cordoma di nuova diagnosi, le sperimentazioni cliniche per il cordoma sono più spesso progettate per i pazienti che hanno una recidiva o che hanno una malattia avanzata, ovvero il tumore si è metastatizzato (diffuso) o non può più essere trattato completamente con la chirurgia e le radiazioni.
Decidere se partecipare a una sperimentazione clinica è un processo importante e talvolta difficile. Se state considerando la sperimentazione come un'opzione, è importante considerare attentamente i possibili rischi e benefici della partecipazione con i vostri medici e la vostra famiglia.
Un rischio potenziale della partecipazione a una sperimentazione clinica è che il trattamento studiato nella sperimentazione non sia efficace. È possibile che si verifichino effetti collaterali inattesi o peggiori rispetto a quelli di altri trattamenti disponibili. È molto importante informare l'équipe di sperimentazione di qualsiasi effetto collaterale riscontrato durante il trattamento in una sperimentazione clinica. Il team stabilirà se gli effetti collaterali sono legati al trattamento in corso e cosa si può fare per alleviare gli effetti collaterali. Poiché i trattamenti studiati in una sperimentazione clinica devono essere approvati dalle agenzie regolatorie, è fondamentale che i ricercatori siano a conoscenza di tutti i dati relativi ai benefici e agli svantaggi del trattamento. Se il trattamento in corso di sperimentazione sta causando più danni che benefici ai partecipanti, o se questi ultimi stanno sperimentando gravi effetti collaterali, i ricercatori sono obbligati a interrompere la sperimentazione e a proporre altre opzioni terapeutiche.
I potenziali vantaggi della partecipazione includono la possibilità di ricevere un nuovo trattamento prima che sia disponibile per gli altri. Inoltre, sarete sottoposti a un monitoraggio stretto e regolare da parte dei medici che conducono la sperimentazione, il che può essere vantaggioso sia per la vostra salute generale che per il trattamento del cancro. Nella maggior parte dei casi, il trattamento oggetto della sperimentazione viene fornito ai partecipanti allo studio senza alcun costo. Tuttavia, gli aspetti considerati cure mediche standard, come visite di controllo, prelievi di sangue o risonanze magnetiche, sono in genere coperti dall'assicurazione, per cui il paziente potrebbe essere tenuto a pagare i ticket e le franchigie per queste procedure.
Le sperimentazioni cliniche apportano benefici anche alla comunità medica e dei pazienti in generale. Partecipando a uno studio, è possibile aiutare i ricercatori a rispondere a domande importanti su quali tipi di trattamenti siano più efficaci e contribuire a migliorare l'assistenza ai futuri pazienti affetti da cordoma.
Contattare l'assicurazione o il sistema sanitario per sapere cosa copriranno. I trattamenti studiati nelle sperimentazioni cliniche sono solitamente gratuiti per il paziente, ma ci sono altri costi che potrebbero non essere coperti dalla sperimentazione se considerati parte delle normali cure oncologiche. Tra questi vi sono gli esami di laboratorio, la diagnostica per immagini, i ticket per il medico o il trattamento degli effetti collaterali. Dovete informarvi presso il vostro assicuratore o sistema sanitario per sapere come vengono pagati questi costi.
Sapere cosa ci si aspetta da voi. Le sperimentazioni cliniche richiedono che i partecipanti si rechino regolarmente presso il sito di sperimentazione per i controlli e per ricevere il trattamento stesso. Il calendario delle visite dipende dal tipo di sperimentazione. Per esempio, uno studio di Fase 2 o 3 potrebbe richiedere una visita di controllo ed esami di laboratorio solo ogni poche settimane, durante le quali si riceve anche un'infusione di un farmaco per via endovenosa o una somministrazione di farmaci per via orale. Uno studio di Fase 1, invece, può prevedere più visite settimanali che possono occupare l'intera giornata. Se non siete residenti nel luogo in cui vi iscriverete allo studio, dovrete valutare se sarete in grado di recarvi presso la sede dello studio per tutte le visite. Le spese di viaggio possono essere molto elevate e la frequenza degli spostamenti può causare stress fisico ed emotivo sia al paziente che all'assistente.
Se state prendendo in considerazione terapie mediche, la Chordoma Foundation Medical Advisory Board raccomanda di consultare un oncologo medico esperto in cordomi in merito alle terapie mediche che potrebbero essere adatte a voi in base al vostro tumore individuale e alla vostra situazione medica, prendendo in considerazione l'intera gamma di opzioni e le relative prove, comprese quelle presentate nell'elenco delle opzioni di terapia medica della Chordoma Foundation.
Se decidete di partecipare a una sperimentazione clinica, il Medical Advisory Board (MAB) della Chordoma Foundation raccomanda a tutti i pazienti affetti da cordoma recidivo o avanzato di consultarsi con la propria équipe medica, tra cui un oncologo medico esperto di cordoma. Questo può aiutarvi a determinare quale studio potrebbe essere l'opzione migliore per voi in base alla vostra storia clinica e alla situazione attuale.
Si può anche provare a cercare una sperimentazione clinica da soli attraverso database di sperimentazioni cliniche online come ClinicalTrials.gov, che elenca tutte le sperimentazioni cliniche registrate presso il National Institutes of Health negli Stati Uniti, o la piattaforma internazionale di registri di sperimentazioni cliniche dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (ICTRP). Questi database possono essere ricercati per tipo di malattia, tipo di trattamento o località.
La maggior parte delle sperimentazioni cliniche arruola pazienti in più di un sito all'interno di un Paese o in tutto il mondo. Gli elenchi dei database sopra citati includono informazioni su tutte le sedi in cui è in corso una sperimentazione, insieme alle informazioni di contatto per un coordinatore della sperimentazione in ogni sito. Se vi iscrivete a una sperimentazione, dovete essere visitati per tutte le visite richieste dalla sperimentazione presso il sito in cui vi siete originariamente iscritti. Durante la ricerca di una sperimentazione, assicuratevi di essere in grado di gestire gli spostamenti necessari.
Tutte le sperimentazioni hanno criteri di inclusione e di esclusione che determinano chi è idoneo a partecipare alla sperimentazione. Per essere idonei dovete soddisfare tutti i criteri di inclusione, ma se uno dei criteri di esclusione è vero per voi, non potrete partecipare.
Icriteri di inclusione per una sperimentazione possono includere
Icriteri di esclusione per uno studio possono includere
Questi criteri aiutano i medici a garantire lo studio del trattamento nella popolazione per la quale si prevede di utilizzarlo una volta approvato. Contribuiscono a proteggere la sicurezza dei partecipanti alla sperimentazione, escludendo i pazienti con determinati rischi per la salute. I criteri riducono inoltre le differenze tra i partecipanti, consentendo ai ricercatori di essere più sicuri che gli effetti osservati siano dovuti al trattamento stesso. I criteri di idoneità per le singole sperimentazioni cliniche si trovano negli elenchi dei database delle sperimentazioni cliniche, come ClinicalTrials.gov.
Se scegliete di partecipare a una sperimentazione, dovrete sottoporvi a un processo di screening per assicurarvi di essere idonei all'iscrizione. I medici del sito di sperimentazione avranno bisogno di copie della vostra cartella clinica per aiutarvi in questo processo. Si incontreranno con voi per discutere la vostra storia clinica e i dettagli della sperimentazione. In questo appuntamento sarà importante
Il coordinatore e il medico del sito di sperimentazione vi parleranno della frequenza con cui dovrete recarvi in clinica durante la sperimentazione e di ciò che accadrà in tali visite. Dovete assicurarvi di conoscere lo scopo della sperimentazione, i potenziali rischi e benefici, i costi associati e i vostri diritti in materia di privacy e di ritiro dalla sperimentazione.
Sapere a quali tipi di effetti collaterali prestare attenzione può aiutare a partecipare allo studio in modo più efficace e a capire quando è necessario contattare il proprio medico. Assicuratevi di scoprire come contattare il team della sperimentazione tra una visita clinica e l'altra, nel caso in cui abbiate dubbi o stiate sperimentando effetti collaterali.
Scrivete le vostre domande prima dell'appuntamento e prendete nota delle risposte per non dimenticare nulla. Può essere utile portare un amico o un familiare a queste consultazioni per aiutarvi a fare domande e prendere appunti.
Prima dell'arruolamento, l'équipe dello studio deve esaminare con il paziente tutti gli aspetti della sperimentazione e documentare il suo consenso a partecipare allo studio. Questo processo si chiama consenso informato ed è una parte molto importante dell'arruolamento. Nell'ambito del consenso informato, il medico o il coordinatore della sperimentazione vi parlerà dello scopo della sperimentazione, della sua durata, del trattamento in corso, dei rischi e dei benefici e degli eventuali costi a vostro carico. Una parte essenziale del consenso informato è una chiara descrizione dei diritti del paziente, compreso il diritto di abbandonare la sperimentazione in qualsiasi momento. Il paziente ha inoltre il diritto di porre tutte le domande che desidera durante questo processo.
Tutte queste informazioni vi saranno fornite anche per iscritto e vi sarà chiesto di firmare un documento in cui dichiarate che la sperimentazione vi è stata spiegata, che avete avuto il tempo di porre domande, che avete compreso i vostri diritti e che accettate di partecipare alla sperimentazione. Il consenso informato è obbligatorio per legge per la partecipazione a una sperimentazione clinica e ha lo scopo di proteggere la vostra sicurezza e i vostri diritti di partecipanti alla sperimentazione clinica. Il consenso non è vincolante, il che significa che, anche dopo aver firmato il documento, è possibile cambiare idea in qualsiasi momento e ritirare il proprio consenso e abbandonare la sperimentazione.
Ascoltate gli esperti di cordoma su ciò che è necessario sapere sulle sperimentazioni cliniche
Le risorse e le informazioni riportate di seguito possono aiutarvi a prendere le decisioni più informate sul vostro trattamento.
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