Un nuovo livello di urgenza: il 2022 in rassegna

Un messaggio del nostro direttore esecutivo, Josh Sommer:

Uno degli scopi principali della Fondazione Cordoma è sempre stato quello di dare a coloro che sono affetti da questa malattia un modo per spingere la ricerca di trattamenti migliori a una velocità che corrisponda al nostro personale senso di urgenza.

Per me, affrontare una recidiva quest'anno ha portato questo senso di urgenza a un nuovo livello. Fortunatamente, negli ultimi quattro mesi mi sono ripresa da un intervento chirurgico riuscito, nel frattempo ho provato la gioia di conoscere il nostro secondo figlio e questa settimana ho ricevuto la buona notizia che la mia ultima TAC non mostra alcuna evidenza di malattia ( qui la storia più lunga). Non ci sono parole per descrivere quanto mi sento fortunata e grata.

Sto concludendo l'anno con un senso di speranza per il futuro, grazie a una serie di tappe incoraggianti raggiunte dalla Fondazione Cordoma. Ecco alcuni dei molti motivi di ottimismo che emergono dal 2022:

• Sonostate completate tre sperimentazionicliniche sostenute dalla FC per testare i farmaci pemetrexed, afatinib e nivolumab; i risultati dovrebbero essere disponibili l'anno prossimo.
• Due nuove sperimentazionicliniche sono state aperte ai pazienti affetti da cordoma sulla base dei dati generati dal Programma di screening dei farmaci della Fondazione: una sperimentazione di Fase 1 che testa un farmaco sperimentale chiamato FHD-609 per i pazienti con cordoma scarsamente differenziato e una sperimentazione di Fase 2 presso l'MD Anderson che testa il farmaco approvato cetuximab.
• Ilnostro nuovo Programma di assistenza alle sperimentazioni cliniche sta contribuendo ad alleggerire l'onere finanziario della partecipazione alla sperimentazione e a far progredire più rapidamente gli studi (otto pazienti su dieci della sperimentazione sul cetuximab vi hanno fatto ricorso).
• Alla conferenza annuale dell'American Association of Cancer Research è stata presentata laforte efficacia preclinica di due farmaci studiati nell'ambito del nostro Drug Screening Program, che potrebbe aprire la strada a future sperimentazioni cliniche.
• I borsisti e i collaboratori della FChanno presentato risultati importanti , tra cui il catalogo più completo di potenziali bersagli terapeutici per il cordoma e approfondimenti fondamentali(qui e qui) su come il cordoma interagisce con il sistema immunitario.
• Abbiamo fatto nuovi investimenti per portare l'immunoterapia nel cordoma , tra cui la convalida di un nuovo modello murino per testare le immunoterapie, l'avvio dei primi esperimenti su questo modello e sovvenzioni in collaborazione con il Cancer Research Institute per sostenere due progetti di ricerca sull'immunoterapia ad alto impatto.
  
• Abbiamo lanciato i Chordoma Foundation Labs, il primo laboratorio dedicato al 100% alla ricerca sul cordoma.

L'insieme di questi progressi prefigura un'imminente espansione degli strumenti a disposizione dei pazienti i cui tumori non possono essere controllati con la chirurgia e le radiazioni, e mi induce a credere che i pazienti come me abbiano una reale possibilità di superare questa malattia.

L'aspetto più significativo è che avere un laboratorio interno si sta rivelando una svolta per la capacità della Fondazione di rendere urgente il processo di sviluppo dei trattamenti. Nel primo anno di vita del laboratorio, abbiamo creato la capacità di eseguire in modo rapido, efficiente e affidabile una serie di importanti esperimenti su un gruppo di oltre 20 linee cellulari di cordoma, una capacità che non esiste in nessun altro posto al mondo. Stiamo già vedendo come questo permetta di perseguire idee e rispondere a domande con una velocità senza precedenti.

Ad esempio, nel giro di poche settimane e con poche migliaia di dollari siamo riusciti a rispondere a una domanda posta dal nostro comitato medico consultivo, importante per dare il via libera a una sperimentazione clinica. In precedenza, la risposta a questa domanda avrebbe richiesto molti mesi, se mai fosse stata data. In un altro caso, il nostro laboratorio ha convalidato un'ipotesi non perseguita generata diversi anni fa da uno dei nostri borsisti, aprendo finalmente la porta a un'azienda che collabora con noi per testare uno dei suoi farmaci in modelli murini di cordoma attraverso il nostro programma di screening dei farmaci. Inoltre, in collaborazione con ricercatori del Massachusetts General Hospital, abbiamo ottenuto le prime prove che molti cordomi potrebbero essere particolarmente vulnerabili alle terapie che sfruttano un fenomeno noto come stress da replicazione.

Ma questo è solo l'inizio per il nostro laboratorio. Questo mese abbiamo aggiunto un secondo scienziato al banco e abbiamo iniziato a costruire capacità per testare immunoterapie e farmaci emergenti che mirano al principale tallone d'Achille del cordoma, la brachyury. In futuro, questa piattaforma potrà essere scalata per soddisfare la crescente domanda da parte dei collaboratori del mondo accademico e dell'industria, e perseguire agilmente gli indizi che emergono dai vari progetti di scoperta di bersagli in corso che stiamo sostenendo.

Grazie a questo e ad altri investimenti effettuati negli ultimi anni e all'immancabile generosità dei molti sostenitori che rendono possibile il nostro lavoro, l'anno prossimo promette di portare ancora più speranza. Oltre a potenziare le capacità del laboratorio, alcune delle principali priorità della Fondazione per l'anno prossimo sono:

• Finanziare la ricerca per identificare le proteine sulla superficie delle cellule del cordoma che possono fungere da bersaglio per una serie di potenti approcci terapeutici.
• Collaborare con aziende per far progredire lo sviluppo di farmaci per il brachyury
• Avviare sperimentazioni cliniche per diversi farmaci che hanno mostrato un'attività convincente in modelli cellulari e murini.
• Creazione di maggiori capacità per aumentare la velocità e l'efficienza della ricerca clinica, anche attraverso l'espansione del nostro programma di assistenza alla sperimentazione clinica e l'assunzione del nostro primo responsabile della ricerca clinica.
• Continuare a espandere il nostro supporto e le nostre risorse per i pazienti e le famiglie in tutto il mondo.

Chissà quanto tempo avrò ancora a disposizione per correre questa gara, ma per ora mi sento davvero fortunato a poter continuare a parteciparvi e sono più carico che mai per il lavoro che mi aspetta.

Sto anche uscendo da quest'anno con un nuovo e profondo senso di apprezzamento: per i membri del valido team della Fondazione Cordoma che quest'anno hanno brillato come mai prima d'ora (a proposito, stiamo assumendo!), per i medici e le infermiere che si prendono cura dei pazienti affetti da questa malattia, per tutte le risorse ora disponibili per i sopravvissuti come me e per la forza e il conforto che derivano dai legami con gli altri in questa comunità. Ho apprezzato molto il ritorno della nostra conferenza comunitaria sul cordoma, tenutasi di persona quest'autunno, e sono impaziente di riallacciare i contatti con molti amici e colleghi in occasione della prossima conferenza comunitaria internazionale sul cordoma e dei workshop di ricerca che si terranno a Boston la prossima estate.

Nel frattempo, desidero ringraziare di cuore tutti coloro che sono al nostro fianco in questa ricerca. In definitiva, è grazie a voi che ho speranza.

Avanti!

Josh