Foto: Il paziente affetto da cordoma Dimitrios e suo padre Theodore in visita ai laboratori CF quest'anno
Dai risultati incoraggianti delle sperimentazioni cliniche, alle scoperte nel nostro laboratorio, agli investimenti record nella ricerca sul cordoma, quest'anno ha portato progressi notevoli su più fronti, determinando svolte cruciali nella nostra ricerca di cure migliori. Alla fine dell'anno, siamo profondamente grati ai molti pazienti, donatori e partner di ricerca che stanno rendendo possibili progressi tangibili e sempre più rapidi contro questa malattia.
Tra i principali risultati raggiunti insieme nel 2024 ricordiamo:
Tre sperimentazioni cliniche da noi promosse hanno dato risultati incoraggianti, aprendo potenzialmente le porte a nuove opzioni di trattamento per i pazienti il cui tumore progredisce dopo la chirurgia e le radiazioni, e dimostrando l'impatto tangibile degli investimenti nella ricerca. Si tratta di studi su pemetrexed, afatinib e ERAS-601 + cetuximab.
Abbiamo sostenuto l'avvio di un nuovo studio sulla combinazione di pemetrexed e pembrolizumab, che ha recentemente iniziato ad arruolarsi.
Abbiamo ampliato il nostro programma di assistenza alle sperimentazioni cliniche per aiutare a superare le barriere finanziarie che impediscono ai pazienti di partecipare a qualsiasi sperimentazione approvata dal nostro comitato medico consultivo e abbiamo rinnovato il nostro elenco di terapie mediche per facilitare la ricerca delle sperimentazioni.
Nei CF Labs sono state create le basi per diversi nuovi concetti terapeutici, che ora stiamo lavorando per portare a sperimentazioni cliniche, e abbiamo ricevuto un riconoscimento per la ricerca del laboratorio alla principale conferenza mondiale sui sarcomi.
Sviluppo di una serie di capacità nei Laboratori FC necessarie per consentire lo sviluppo di farmaci mirati al TBXT (noto anche come brachyury, la vulnerabilità chiave del cordoma), aumentando drasticamente la possibilità per le aziende di investire in questo importante bersaglio.
Investimento di oltre 2 milioni di dollari in progetti volti ad ampliare la pipeline di nuove opportunità terapeutiche per il cordoma. Gli obiettivi includono: l'identificazione di nuovi modi per sfruttare la dipendenza del cordoma dalla TBXT, l'identificazione di bersagli per trattamenti diretti a molecole sulla superficie cellulare e la scoperta di strategie terapeutiche più personalizzate.
Insieme, queste pietre miliari creano opportunità senza precedenti per i pazienti affetti da cordoma, che potranno beneficiare di maggiori e migliori opzioni di trattamento. Per realizzare queste opportunità, le nostre principali priorità nel 2025 comprendono:
Massimizzare l'efficacia dei farmaci che hanno recentemente mostrato attività nelle sperimentazioni cliniche , studiando modi per prevedere quali pazienti hanno maggiori probabilità di trarre beneficio da questi farmaci e ricercando sistematicamente combinazioni di farmaci che possano migliorare o estendere la loro efficacia.
Avviare altre sperimentazioni cliniche per testare concetti terapeutici promettenti recentemente convalidati nei laboratori di FC e investire nelle infrastrutture necessarie per aumentare la fattibilità e la velocità delle sperimentazioni sul cordoma in futuro.
Accelerare lo sviluppo di farmaci TBXT fornendo nuovi incentivi finanziari alle aziende e collaborando con un maggior numero di esse per testare i composti emergenti nei laboratori FC.
Tradurre rapidamente i risultati delle sovvenzioni finanziate di recente , tra cui nuove strategie terapeutiche, metodi per combattere la resistenza alla terapia e opportunità per migliorare le cure attraverso la personalizzazione del trattamento.
Ringraziamo tutti coloro che ci affiancano nella nostra urgente missione e siamo ansiosi di continuare ad andare avanti insieme nel prossimo anno.
Se quest'anno non avete ancora contribuito, speriamo che prendiate in considerazione l'idea di fare una donazione di fine anno, in modo che nessuna terapia promettente rimanga inesplorata e nessuna opportunità venga persa nella nostra urgente ricerca di trattamenti migliori. Il vostro sostegno è profondamente apprezzato e rappresenta una grande fonte di speranza per molti nella nostra comunità.