Risultati positivi della sperimentazione clinica
Uno studio che abbiamo sostenuto al St. John's Cancer Institute suggerisce che la chemioterapia pemetrexed è efficace in alcuni pazienti.
Avanti e avanti
Una lettera del nostro direttore esecutivo, Josh Sommer
Nel 2023, una massa critica di progressi scientifici, tecnologie emergenti e partenariati di ricerca, insieme alle nuove capacità fornite dai Chordoma Foundation Labs, convergeranno per fornire opportunità senza precedenti per far progredire la ricerca sul cordoma. E questa comunità si è fatta avanti in modo significativo per cogliere queste opportunità, contribuendo con oltre 7 milioni di dollari a promuovere la nostra missione condivisa e ad alimentare progressi ancora maggiori!
In particolare, si tratta del più grande contributo singolo alla ricerca sul cordoma: un'importante donazione di 4 milioni di dollari da parte di Oaz Nir, motivata dall'esperienza di sua madre con il cordoma e dal desiderio di massimizzare le possibilità di trovare trattamenti efficaci in tempo per coloro che stanno affrontando questa malattia. Insieme al generoso sostegno di altre persone, questo investimento catalizzatore sta portando un nuovo livello di velocità e di scala alla nostra ricerca di trattamenti migliori.
Come leggerete in questo rapporto, il 2023 ha segnato l'inizio dell'inflessione, con progressi record nelle sperimentazioni cliniche, testando in laboratorio concetti terapeutici promettenti, sostenendo progetti di ricerca innovativi per identificare la prossima ondata di potenziali approcci terapeutici e altro ancora. Ma questo è solo l'inizio, e pone le basi per puntare più in alto e procedere ancora più velocemente negli anni a venire.
Con un senso di urgenza accresciuto dopo la mia recidiva nel 2022, non ci sono parole per descrivere adeguatamente l'ottimismo che gli sviluppi dell'ultimo anno mi hanno dato, né la gratitudine che provo per tutti coloro che li hanno resi possibili.
Un giorno le persone colpite da questa malattia non avranno più la vita minacciata da essa e, quando ciò accadrà, sarà perché persone come voi hanno creduto che questo è un problema risolvibile e hanno fatto il possibile per risolverlo.
Fino a quel giorno, non vedo l'ora di andare avanti insieme per garantire che tutti nella nostra comunità, indipendentemente da dove vivono o dalle loro condizioni, ricevano il sostegno e le cure di cui hanno bisogno e abbiano sempre più motivi di speranza.
Avanti!
Josh
Dedicazione
Mentre andiamo avanti, ricordiamo coloro la cui vita è stata stroncata dal cordoma, sapendo che la loro esperienza e il loro contributo alla nostra comunità sono per sempre legati al miglioramento delle prospettive di coloro che affrontano questa malattia.
Dedichiamo il rapporto annuale di quest'anno al nostro amico e sostenitore di lunga data Rodolfo Roye, scomparso alla fine del 2023 dopo 25 anni di lotta contro questa malattia. Negli ultimi dieci anni, Rodolfo e la famiglia Roye hanno investito molto nella ricerca, che è stata determinante per scoprire nuovi bersagli terapeutici, costruire il nostro programma di screening dei farmaci e sostenere una serie di sperimentazioni cliniche che ora stanno dando i loro frutti.
Apprezzeremo sempre il sostegno incondizionato di Rodolfo alla nostra missione, il suo costante incoraggiamento e il ruolo di primo piano che lui e la sua famiglia hanno avuto nel realizzare i progressi da cui oggi traiamo tante speranze.
(Foto: Rodolfo Roye [R] con la moglie Lourdes e Stuart Schreiber, Ph.D, Broad Institute of MIT and Harvard)
Progressi della ricerca | 2023
Progressi lungo il continuum della R&S
Il 2023 ha visto progressi significativi nella ricerca, con il potenziale di migliorare le opzioni terapeutiche su più orizzonti temporali.
Per i pazienti che necessitano di trattamenti migliori a breve termine, abbiamo fatto avanzare una sperimentazione clinica record di 8 farmaci esistenti approvati o in fase di sviluppo per altri tipi di cancro. Parallelamente, ci siamo concentrati sul riempimento della pipeline di terapie future, testando 13 terapie mediche più promettenti in laboratorio per generare i dati necessari a giustificare nuove sperimentazioni cliniche e sostenendo 14 progetti di ricerca di base e traslazionale con il potenziale di rivelare nuove opzioni terapeutiche più personalizzate.
Quest'anno abbiamo anche continuato a porre le basi per ulteriori progressi nella ricerca grazie alle aggiunte alla nostra infrastruttura di ricerca, come il primo modello murino di cordoma sacrale, uno strumento che consente agli scienziati di studiare in parallelo 95 tumori della nostra Biobanca e un maggior numero di dati disponibili al pubblico.
Insieme, questi sforzi, insieme ai precedenti investimenti nella ricerca, sono culminati in risultati condivisi in 9 pubblicazioni e poster sottoposti a revisione paritaria .
(Foto: I ricercatori della NYU David Zagzag, Chandra Sen, Kristyn Galbraith e Matija Snuderl, insieme a Josh Sommer, e la ricercatrice della Northwestern Catalina Lee-Chang).
Progressi della ricerca | 2023
Pietre miliari della ricerca clinica
I risultati più significativi sul fronte della ricerca clinica sono stati quelli della sperimentazione clinica con pemetrexed che abbiamo sostenuto: Dei 14 pazienti che hanno partecipato allo studio, 10 hanno visto il loro tumore stabilizzarsi o ridursi, e la maggior parte ha registrato miglioramenti sintomatici - il miglior risultato di qualsiasi terapia testata finora.
Sulla base dei risultati incoraggianti di questo piccolo studio, abbiamo avviato studi nei Chordoma Foundation Labs per identificare i farmaci che possono sinergizzare con il pemetrexed, e abbiamo concesso una sovvenzione di quasi 600.000 dollari al St. John's Cancer Institute per consentire un più ampio studio di fase II che testa il pemetrexed in combinazione con l'inibitore del checkpoint immunitario pembrolizumab (Keytruda).
Inoltre, i risultati preliminari dello studio su cetuximab che stiamo sostenendo sono stati presentati all'International Chordoma Research Workshop di quest'anno, indicando che un certo numero di pazienti sta beneficiando di questa terapia. Sulla base delle numerose risposte ottenute nella prima fase dello studio, abbiamo finanziato l'espansione dello studio a un totale di 29 pazienti.
Il rapido reclutamento e l'espansione dello studio con cetuximab sono stati facilitati dal nostro nuovo Programma di assistenza alla sperimentazione clinica, che ha ridotto l'onere finanziario della partecipazione allo studio per 11 pazienti nel 2023. Se i fondi lo permetteranno, speriamo di poter offrire questo programma ad altri pazienti in studi futuri.
Infine, sulla base dei dati generati dai Chordoma Foundation Labs e dal nostro programma di screening dei farmaci, nel 2023 sono state aperte cinque nuove sperimentazioni per i pazienti affetti da cordoma e la pianificazione è avanzata per tre sperimentazioni future.
(Foto: Il partecipante alla sperimentazione clinica Tom Giarratana e sua figlia Lily)
Testimonial
Progressi della ricerca | 2023
Chordoma Foundation Labs
Chordoma Foundation Labs (CF Labs) continua a portare un nuovo livello di velocità ed efficienza nel processo di sviluppo dei trattamenti. Quest'anno, i nostri scienziati hanno scoperto nuove intuizioni su farmaci (e combinazioni di farmaci) che potrebbero essere efficaci contro il cordoma e su come questi concetti di trattamento potrebbero essere applicati in modo personalizzato.
In un esempio significativo, un collaboratore di ricerca ha ipotizzato che un fenomeno chiamato stress da replicazione potesse essere sfruttato nel cordoma e si è rivolto ai CF Labs per esplorarlo rapidamente. Nel giro di pochi mesi, abbiamo confermato che i farmaci mirati allo stress da replicazione sono altamente attivi nelle cellule di cordoma ed efficaci nello stabilizzare o ridurre i tumori di cordoma nei topi. Di conseguenza, il nostro comitato medico consultivo ha approvato due concetti rilevanti per la sperimentazione clinica.
In un altro importante progetto, abbiamo identificato un possibile biomarcatore di resistenza a una classe di farmaci chiamati inibitori dell'EGFR, che stanno dimostrando attività antitumorale in alcuni pazienti affetti da cordoma nello studio in corso sul cetuximab e in quello recentemente completato sull'afatinib. Un biomarcatore predittivo di questo tipo potrebbe aiutare a identificare i pazienti che hanno maggiori probabilità di trarre beneficio da questa classe di farmaci ampiamente utilizzata, risparmiando ad altri pazienti un trattamento che probabilmente non funzionerà per loro.
I risultati di entrambi i progetti sono stati condivisi in poster al meeting annuale dell'American Association of Cancer Research (AACR) - la più grande conferenza scientifica sul cancro del mondo - e sono stati pubblicati sul nostro archivio pubblico di dati per consentire ad altri ricercatori di basarsi rapidamente sui nostri risultati.
(Foto: Il direttore dei CF Labs Dan Freed, PhD, al workshop internazionale sulla ricerca sul cordoma).
Progressi della ricerca | 2023
Scoperta di farmaci a base di brachyury
La brachyury è ritenuta la principale vulnerabilità del cordoma e la scoperta di farmaci che la colpiscano continua a essere una priorità assoluta. Quest'anno abbiamo sviluppato quattro nuove capacità di analisi nei CF Labs per valutare i composti che mirano alla brachyury e consentire a ricercatori e aziende di perseguire più facilmente lo sviluppo di farmaci contro la brachyury. Parallelamente, abbiamo lanciato il nostro primo programma interno di scoperta di farmaci con l'obiettivo di creare composti che potrebbero essere incorporati in una classe emergente di farmaci chiamati degradatori di proteine per individuare e distruggere il brachyury nelle cellule.
(Foto: colonie di batteri ingegnerizzati per produrre brachyury nei CF Labs)
Le principali storie di ricerca
Apprezziamo molto i nostri borsisti, i collaboratori e tutti i ricercatori di tutto il mondo che con la loro energia e dedizione stanno cambiando il panorama terapeutico del cordoma.
Ecco alcune delle storie più importanti nate dal nostro lavoro comune nel 2023.
Sei nuove sovvenzioni assegnate
I nostri investimenti apriranno le porte alla prossima ondata di opzioni terapeutiche.
Un test per guidare una cura personalizzata
Con il nostro sostegno, un nuovo consorzio multinazionale sta studiando se un nuovo test è in grado di prevedere quali pazienti possono beneficiare delle radiazioni dopo l'intervento chirurgico.
Identificazione di potenziali opzioni terapeutiche
In collaborazione con i partner del Massachusetts General Hospital e della Duke University, gli scienziati dei CF Labs hanno scoperto due nuove classi di farmaci con un grande potenziale per il cordoma.
Costruire la comunità per promuovere il progresso
A luglio abbiamo ospitato a Boston il nostro ultimo workshop internazionale sulla ricerca sul cordoma e la conferenza comunitaria, che ha riunito quasi 200 ricercatori, medici, pazienti e familiari provenienti da tutto il mondo. Entrambi gli eventi sono stati molto stimolanti e hanno dimostrato quanto sia speciale questa comunità. Consultate il resoconto qui.
Un momento particolarmente importante è stata la cerimonia di consegna degli Uncommon Awards, una tradizione edificante che premia i membri della comunità che hanno dato un contributo notevole alla nostra missione in una grande varietà di modi.
Testimonial
Istruzione e risorse | 2023
Aiutare i pazienti a ottenere i risultati migliori
Quest'anno abbiamo continuato a fungere da risorsa fidata per i pazienti e i caregiver affetti da cordoma, apportando competenze, contatti e speranza a quello che altrimenti potrebbe essere un viaggio sconcertante e solitario.
I nostri Patient Navigator hanno fornito una guida personalizzata e gratuita a 577 pazienti e caregiver - il nostro più grande volume annuale di casi fino ad oggi, con un aumento di quasi il 30% dei casi serviti rispetto al 2022.
Abbiamo anche controllato e aggiunto al nostro Elenco dei medici quasi tre dozzine di nuovi esperti di cordoma provenienti da tutto il mondo.
(Foto: Marie Perillo con il marito e paziente Jack Dworkin; entrambi sono anche membri del nostro Community Advisory Board).
Istruzione e risorse | 2023
Collegare la comunità del cordoma
Chordoma Connections, la nostra comunità online, è un forum privato e vivace in cui i pazienti e i familiari affetti da cordoma possono connettersi tra loro 24 ore su 24, 7 giorni su 7. Nel 2023 abbiamo rilanciato Chordoma Connections su una piattaforma più moderna e facile da usare, con una directory dei membri, messaggistica diretta e chat, discussioni e altro ancora. La piattaforma è stata resa disponibile anche come applicazione mobile (download: Apple o Google Play).
Inoltre, abbiamo aggiunto quattro nuove Guide alla pari addestrate al nostro programma Peer Connect, in cui i pazienti e gli assistenti possono iscriversi per essere abbinati a qualcuno la cui esperienza con il cordoma è simile.
Istruzione e risorse | 2023
Espandere il nostro supporto a livello globale
Il nostro obiettivo finale è fornire assistenza a tutte le persone colpite da cordoma, indipendentemente dall'area geografica, e nel 2023 abbiamo fatto grandi passi avanti in questa direzione. Ad esempio, abbiamo lanciato il nostro sito web in altre sei lingue e abbiamo inaugurato la Mappa della comunità mondiale del Cordoma, che comprende 4.122 pazienti in tutto il mondo. Inoltre, la nostra nuova piattaforma Chordoma Connections ha introdotto gruppi di discussione dedicati per i membri di sei Paesi al di fuori degli Stati Uniti, tra cui l'ultima aggiunta è l'India. Abbiamo dato il benvenuto a tre nuovi Ambasciatori volontari: Misty Bland dall'Australia, Wally van Laarhoven dai Paesi Bassi e Carolina Herzfeld dalla Germania.
Di conseguenza, abbiamo aumentato in modo significativo la nostra portata globale: oltre la metà dei nuovi visitatori del nostro sito web e quasi la metà di tutti i casi di navigazione dei pazienti provengono ora da fuori degli Stati Uniti.
(Foto: La responsabile del programma Kimberley de Haseth e l'Ambasciatore tedesco Irene Badura).
Il nostro team | 2023
Maggiore capacità di guidare il progresso
Per affrontare in modo proattivo le crescenti opportunità e necessità nel campo della ricerca clinica, quest'anno siamo stati entusiasti di assumere Greg Cote, MD, PhD, uno dei principali oncologi medici del cordoma a livello mondiale, come nostro Consulente principale per la ricerca clinica. In questo nuovo ruolo part-time, il dottor Cote guiderà i nostri sforzi a livello mondiale per semplificare e accelerare lo sviluppo clinico di nuovi trattamenti per il cordoma.
Inoltre, abbiamo dato il benvenuto a Dani Pike, una sopravvissuta al cordoma, come nostro primo responsabile dello sviluppo e del coinvolgimento, per aiutarci a mettere in contatto i membri della nostra comunità con le opportunità di coinvolgimento nella nostra missione.
Abbiamo anche aggiunto nuove voci al nostro Comitato consultivo comunitario: Frankie Cordero, Allen Cragin, Jack Dworkin, Nancy Forte, Karen Hermanson, Marie Perillo e Tyler Simmet.
Infine, abbiamo celebrato lo straordinario contributo della nostra direttrice operativa di lunga data, Tammy Silverthorne, e dei membri del Consiglio di amministrazione Ingemar Lanevi e Julie Song, che hanno concluso il loro periodo di permanenza nella nostra squadra. I loro molti anni di servizio, il duro lavoro e i saggi consigli sono stati fondamentali per creare una solida base per la nostra crescita e sostenibilità.
(Foto: i membri del team Dani Pike e Kaitlin Slepian)
2023 Donatori
Grazie per aver alimentato il nostro progresso!
Grazie al generoso sostegno della nostra comunità, il 2023 ha segnato un nuovo record di 7,4 milioni di dollari di finanziamenti per la nostra missione. Apprezziamo sinceramente ogni donazione e siamo meravigliati di ciò che questa piccola ma potente comunità è in grado di realizzare insieme. Espandete ogni sezione qui sotto per vedere i molti individui e organizzazioni che con le loro donazioni hanno reso il 2023 un anno di progressi significativi e duraturi.
(Un ringraziamento speciale ai donatori che con le loro donazioni pluriennali rendono possibili gli investimenti a lungo termine che sono fondamentali per il successo della nostra missione). Coerentemente con il nostro metodo di contabilità per competenza, l'intero importo delle promesse pluriennali viene riconosciuto nell'anno in cui viene effettuata la promessa. I pagamenti delle promesse sono indicati con un * nelle relazioni annuali degli anni successivi, ma non contribuiscono alle entrate di quell'anno).
È molto importante per noi riconoscere ogni dono in modo accurato e conforme ai desideri di ciascun donatore. Se abbiamo commesso errori o omissioni negli elenchi di cui sopra, ci scusiamo e siamo ansiosi di rimediare. Vi invitiamo a contattarci all'indirizzo development@chordoma.org per qualsiasi domanda, commento o correzione.
Il nostro modulo 990 dell'IRS e i bilanci sottoposti a revisione saranno aggiunti a questo rapporto una volta ultimati. I moduli 990 e i bilanci degli anni precedenti sono disponibili qui.
(Foto: Il paziente Richard Westin con la moglie Karen [entrambi al centro] e i membri del team della Chordoma Foundation Labs, il cui lavoro è stato sostenuto dalla famiglia).
Azione | 2023
Un nuovo livello di donazione, un nuovo livello di velocità
Dopo aver assistito sua madre durante la diagnosi e il trattamento, Oaz Nir voleva assicurarsi che sua madre, e i pazienti affetti da cordoma di tutto il mondo, avessero accesso a trattamenti più efficaci il più rapidamente possibile. "Quando sono venuto a conoscenza della Chordoma Foundation, mi è apparso chiaro che il loro lavoro stava catalizzando i progressi della ricerca più velocemente della norma e che con risorse aggiuntive c'era l'opportunità di far arrivare ai pazienti le terapie più urgenti e necessarie in tempi ancora più rapidi", dice Oaz.
Sulla base di questa consapevolezza, Oaz ha stanziato una somma straordinaria di 4 milioni di dollari per contribuire a far crescere gli sforzi collettivi della nostra comunità a un nuovo livello. Questi fondi, insieme ai contributi di altri, ci permettono di perseguire molte delle più promettenti opportunità di ricerca attuali in tempi accelerati, aprendo al contempo la porta a una vasta gamma di nuove opportunità e gettando le basi per progressi ancora più significativi nel prossimo futuro.
Questo dono trasformativo ci ispira a puntare più in alto e a muoverci più velocemente, e non vediamo l'ora di collaborare con tutti coloro che sono altrettanto motivati.
Testimonial
Interventi per il 2023
Ripagare il futuro
Quando a Zach Martin è stato diagnosticato un cordoma sacrale nel 2021, si è rivolto ai nostri Patient Navigator per avere una guida. Questi lo hanno messo in contatto con una Guida alla pari: Susan Hall, una collega sopravvissuta al cordoma sacrale. Susan ha fornito a Zach preziose indicazioni su cosa aspettarsi durante il percorso terapeutico e gli ha offerto la necessaria empatia in un periodo difficile della sua vita.
Dopo l'intervento chirurgico, Zach ha avuto l'ispirazione di dare il suo contributo alla comunità del cordoma. Ha completato la nostra formazione per diventare una Guida alla pari volontaria, desideroso di offrire ad altri lo stesso sostegno che Susan aveva dato a lui.
Zach era anche motivato a contribuire a migliorare le opzioni di trattamento del cordoma. Riconoscendo questa necessità, lui e sua moglie, Lauren, hanno contribuito in modo significativo al nostro Programma di assistenza alle sperimentazioni cliniche. Questo programma non solo facilita l'accesso dei pazienti affetti da cordoma alle sperimentazioni cliniche, ma contribuisce anche al loro successo, a beneficio dei pazienti futuri.
"La nostra famiglia è grata alla Chordoma Foundation per la ricerca, le informazioni e le connessioni personali che hanno aiutato non solo noi ma anche tante altre persone", afferma Zach. Un sentito ringraziamento alla famiglia Martin per la sua generosità.
(Foto: Zach Martin e famiglia)
Raccolta fondi della comunità
Le persone che organizzano raccolte fondi online e di persona svolgono un ruolo cruciale nel portare avanti la nostra missione di sviluppo di nuove terapie e di fornitura di servizi essenziali per coloro che devono affrontare questa malattia.
Stephanie Finley, una sostenitrice di lunga data e sopravvissuta, la cui famiglia ha raccolto oltre 125.000 dollari, dice: "La nostra raccolta fondi annuale è un'occasione per condividere la storia del mio cordoma con i miei amici e la mia famiglia e dare loro l'opportunità di contribuire a garantire che i pazienti affetti da cordoma come me abbiano a disposizione trattamenti migliori in futuro".
Ecco solo alcuni esempi degli eventi creativi organizzati quest'anno dalla nostra comunità. Siamo sinceramente grati a tutti i raccoglitori di fondi che, con la loro generosità, stanno facendo la differenza per tutti coloro che sono affetti da cordoma.
Chloe lotta contro il cordoma
Bevande, balli e cani! La creativa festa annuale di compleanno della famiglia Finley per la loro cucciola Chloe ha raccolto 60.000 dollari grazie al generoso sostegno dei partecipanti alla festa.
#MissioneMatteo
In memoria del figlio Matteo, scomparso a causa di un cordoma, la famiglia DiFolco ha organizzato la prima edizione della gara di golf di beneficenza #MissionMatteo per sostenere la ricerca sul cordoma pediatrico.
Festa "Uno su un milione
Mick Potempa, sopravvissuto al cordoma, e sua moglie Noreen hanno recentemente festeggiato il loro 50° anniversario di matrimonio. Al posto dei regali, hanno chiesto donazioni per migliorare il trattamento del cordoma, portando il totale della loro raccolta fondi a oltre 375.000 dollari.
Pub Crawl per Cameron
Questa vivace tradizione, organizzata dalla famiglia Riccomini, ha raccolto una cifra record per l'11° anno consecutivo. L'evento è incentrato sulla ricerca sul cordoma pediatrico in memoria di Cameron Riccomini.
Ricerca Sloane Swanton 5K
Dopo aver perso la figlia Sloane a causa di un cordoma, la famiglia Swanton ha intrapreso diverse iniziative di raccolta fondi. Nel 2023, centinaia di persone in Ohio hanno allacciato le scarpe da ginnastica per raccogliere oltre 25.000 dollari per la ricerca sul cordoma pediatrico.
Fare un passo avanti per il cordoma
John Mainey organizza da anni eventi in memoria del figlio Chuck. Quest'anno ha percorso 71.000 passi in un solo giorno, raccogliendo consapevolezza e fondi per lo sviluppo del trattamento del cordoma.
Swing Fore the Cure
Maggie e Jon Bates hanno riunito i loro amici e familiari per una giornata di cameratismo sul campo da golf, continuando una tradizione decennale iniziata dal loro amico e defunto paziente affetto da cordoma Jeff Schilling.
Il team Cordoma
L'amata e crescente tradizione della corsa di Steven Mandel, sopravvissuto al cordoma, ha raccolto finora oltre 450.000 dollari. Quest'anno il Team Cordoma ha raccolto fondi anche da Frankie e Marea Cordero, Andrew Davidson, Jack Dworkin, Alex Olsson, Marie Perillo e Matt Sauerhoff.
Raccolta fondi virtuale
Persone come Irene Badura, Sharon Berlan, Frankie Cordero, Beth Cullinan, Jessica Horton (nella foto), Tim McCormack e molti altri hanno organizzato raccolte di fondi online, il modo più semplice per raccogliere fondi per le cure.
Testimonial
Interventi per il 2023
Ogni dono accelera le cure
Una nuova ondata di terapie per il cordoma è all'orizzonte: trattamenti che potrebbero ridurre i tumori, prevenire le recidive e preservare la qualità di vita dei pazienti.
La vostra donazione di oggi ci permetterà di compiere i prossimi passi verso queste terapie, come la conduzione di ulteriori esperimenti nel nostro laboratorio, l'avvio di nuove sperimentazioni cliniche, l'espansione del nostro Programma di assistenza alle sperimentazioni cliniche e altro ancora.
Insieme, i nostri continui investimenti potrebbero cambiare radicalmente le prospettive di questa malattia nell'arco della nostra vita.
(Foto: Mick e Noreen Potempa)
Testimonial