In quasi due decenni, ci siamo concentrati sulla rimozione sistematica degli ostacoli che di solito bloccano la ricerca e i progressi terapeutici per le malattie rare come il cordoma. Ora stiamo vedendo che i nostri sforzi costanti iniziano a crescere a macchia d'olio: nel 2025, abbiamo visto più risultati tangibili dell'impegno collettivo di questa comunità rispetto a qualsiasi altro anno della nostra storia.
Solo quest'anno:
Tre sperimentazioni cliniche sostenute dalla FC sono state avviate e/o hanno completato l'arruolamento, tra cui quelle che testano cetuximab, ERAS-601 e PYX-201. Abbiamo anche investito in progetti che contribuiscono a semplificare e a dare forma alle sperimentazioni future. Abbiamo inoltre esteso per la prima volta il nostro Programma di assistenza alle sperimentazioni cliniche a pazienti al di fuori degli Stati Uniti.
Abbiamo lanciato la TBXT Challenge, un concorso a premi per stimolare l'applicazione di approcci e tecnologie all'avanguardia per la scoperta di farmaci mirati alla brachyury (TBXT), caratteristica distintiva e vulnerabilità principale del cordoma.
Il lavoro preclinico sostenuto dalla FC presso l'MD Anderson Cancer Center ha portato a una scoperta che apre le porte a molteplici approcci di immunoterapia mirati al brachyury , il primo dei quali si sta avviando verso una sperimentazione clinica nel 2026 grazie a un'importante sovvenzione del NIH.
I Chordoma Foundation Labs hanno continuato a fungere da acceleratore per la ricerca traslazionale e la scoperta di farmaci. Quest'anno, gli scienziati dei CF Labs hanno testato farmaci che rappresentano 25 nuovi concetti terapeutici, ne hanno fatti avanzare diversi negli studi sugli animali e hanno condiviso apertamente i set di dati attraverso piattaforme come Figshare, in modo che i ricercatori di tutto il mondo possano fare tesoro di quanto appreso. Parallelamente, abbiamo testato più di 800 nuovi composti generati internamente e da collaboratori che mirano a colpire la brachyury.
Per scoprire nuove opportunità terapeutiche e migliorare la nostra capacità di personalizzare i trattamenti per i singoli pazienti, quest'anno abbiamo investito più di 1,5 milioni di dollari in importanti progetti di ricerca presso sette istituzioni in quattro Paesi.
Oltre ai progressi della ricerca, abbiamo rafforzato il nostro sostegno ai pazienti e a chi li assiste. Tra le novità di quest'anno: piani personalizzati di Sopravvivenza, quattro giornate comunitarie sul cordoma e webinar educativi su temi quali l'alimentazione e l'autodifesa. Abbiamo anche continuato a espandere le nostre risorse internazionali, aiutando i pazienti a ottenere risultati migliori ovunque essi vivano e invitando più persone in tutto il mondo a contribuire alla nostra missione condivisa.
Sulla base di questi progressi, nel 2026 e oltre sarà possibile compiere progressi ancora più rapidi e significativi. Tra gli obiettivi che speriamo di perseguire insieme nell'anno a venire ci sono:
Avviare nuove sperimentazioni cliniche per testare terapie che di recente hanno dato ottimi risultati preclinici, avvicinando i pazienti a un maggior numero di opzioni terapeutiche.
la costruzione di infrastrutture che renderanno più rapide ed efficienti le sperimentazioni cliniche future
far progredire la ricerca che guiderà lo sviluppo di immunoterapie mirate al brachyury
Scoprire come i tumori del cordoma eludono il sistema immunitario e testare approcci all'avanguardia per superare queste difese.
Sappiamo che sarà necessario un nuovo livello di partecipazione e di investimento per cogliere tutte queste opportunità e quelle nuove che emergeranno, ma abbiamo anche piena fiducia che questa comunità - pazienti e persone care che si rifiutano di accettare lo status quo, donatori che sostengono una scienza impegnativa ma gratificante e medici e ricercatori di tutto il mondo che hanno fatto della soluzione del cordoma una parte della loro missione - continuerà a farsi avanti.
Se siete in grado di fare una donazione di fine anno di qualsiasi entità, apprezzeremmo molto la vostra collaborazione.
Grazie per essere al nostro fianco!