Presentazione di CF Labs: un motore più veloce per la ricerca sul cordoma

Nindo Punturi e il Dr. Dan Freed ai laboratori CF

All'inizio di quest'anno abbiamo lanciato il nostro laboratorio di ricerca per portare maggiore velocità, efficienza e agilità alla ricerca sul cordoma. Ecco la storia del nuovo laboratorio e la nostra visione.

La Fondazione Cordoma è sempre stata guidata da un profondo senso di urgenza: l'urgenza di trovare trattamenti che non solo aiutino i pazienti in futuro, ma che offrano anche speranza a coloro che sono attualmente affetti da questa malattia.

Questo senso di urgenza ci spinge a cercare continuamente modi per accelerare la ricerca.

Naturalmente, i finanziamenti sono fondamentali per far avanzare la ricerca. Ma anche, abbiamo imparato, una serie di altri fattori: una forte comunità di ricerca, una rapida condivisione dei dati, l'accesso a risorse scientifiche come tessuti e modelli tumorali e la partecipazione dei pazienti alla ricerca, per citarne alcuni.

La messa in atto di tutti questi fattori negli ultimi quindici anni ha dato il via a un'impennata nella ricerca sul cordoma: centinaia di ricercatori si sono uniti al campo, sono stati identificati molti potenziali approcci terapeutici, sette dei quali sono entrati in sperimentazioni cliniche, e il flusso di nuove scoperte che potrebbero portare a opzioni terapeutiche ancora migliori è in costante crescita.

Tuttavia, per quanto tutto ciò sia incoraggiante, la velocità con cui queste scoperte si traducono in trattamenti migliori è ancora troppo lenta per rispondere alle urgenti necessità dei pazienti.

Un motivo importante è il modo in cui la ricerca biomedica è attualmente organizzata.

Per esempio, le aziende e gli scienziati che possiedono le competenze specialistiche o le tecnologie critiche per l'avanzamento di nuovi trattamenti contro il cancro raramente iniziano con un'esperienza di ricerca sul cordoma. Per molti, intraprendere un progetto sul cordoma può essere un'impresa ardua, ammesso che sia fattibile. Può essere costoso. C'è una curva di apprendimento. Ci sono priorità contrastanti. A volte non hanno le strutture necessarie. Anche per i ricercatori affermati nel campo del cordoma - e fortunatamente ora ce ne sono parecchi - alcuni esperimenti critici sono lenti da avviare, inefficienti se non vengono eseguiti di routine, o talvolta non sono in linea con le loro aree di competenza o interesse.

In questa configurazione, non importa quanto si investa, c'è un limite strutturale alla velocità con cui la ricerca può muoversi, proprio come c'è un limite alla velocità di un motore. A un certo punto, per andare più veloce, serve un motore più veloce, ed è quello che siamo determinati a costruire per la ricerca sul cordoma.

Come primo passo, sette anni fa, abbiamo deciso di creare un meccanismo più rapido ed economico per testare terapie promettenti in modelli di topo di cordoma - esperimenti necessari per giustificare, dare priorità e progettare razionalmente sperimentazioni cliniche sull'uomo, ma che spesso sono proibitivamente costosi o difficili da eseguire per i singoli ricercatori. Grazie alla creazione del nostro Programma di screening dei farmaci, che esegue questi esperimenti per conto di vari collaboratori all'interno di un laboratorio specializzato a contratto, siamo stati in grado di testare più di 70 farmaci, rispetto a solo un paio di quelli testati in precedenza, e molti di più di quelli testati per la maggior parte dei tumori rari.

L'impatto è stato enorme: i risultati hanno giustificato cinque sperimentazioni cliniche in corso (più almeno altre due in fase di pianificazione) e hanno attirato investimenti di milioni di dollari da parte delle aziende farmaceutiche.

Tuttavia, le lacune dell'attuale ecosistema di ricerca continuano a ostacolare la traduzione delle scoperte in sperimentazioni cliniche.

Avvertendo la necessità e l'opportunità di apportare analoghi miglioramenti in termini di agilità ed efficienza ad altre aree del percorso di ricerca e sviluppo sul cordoma, all'inizio di quest'anno abbiamo lanciato CF Labs: il primo laboratorio dedicato al 100% alla ricerca sul cordoma. A quanto ci risulta, è anche il primo laboratorio di questo tipo per qualsiasi forma di cancro. Ma l'idea non è del tutto priva di precedenti. Il nostro obiettivo è quello di seguire le orme del Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Lab e dell'ALS Therapeutic Development Institute, che hanno entrambi svolto un ruolo catalizzatore nell'avanzamento di molteplici trattamenti per le rispettive malattie.

Situati presso il BioLabs, una struttura di ricerca completamente attrezzata a Durham, nella Carolina del Nord, i CF Labs sono specializzati in una serie di esperimenti critici sulle cellule di cordoma, dalla convalida di nuovi bersagli terapeutici alla determinazione degli effetti di vari trattamenti sul comportamento delle cellule, fino all'identificazione dei modi in cui le cellule diventano resistenti a determinati farmaci. Questa specializzazione produce economie di scala che riducono i tempi, i costi e le difficoltà di esecuzione degli esperimenti rispetto alla maggior parte dei laboratori accademici o industriali. Nel corso del tempo, consentirà anche l'accumulo di competenze e conoscenze approfondite, che ci aspettiamo aumentino la qualità, l'affidabilità e la riproducibilità dei dati ottenuti, soprattutto rispetto ai laboratori che non eseguono abitualmente gli stessi esperimenti in modelli di cordoma.

L'idea è quella di colmare il divario tra le capacità e i punti di forza fondamentali dei partner accademici e industriali, rendendo più fattibile l'applicazione delle loro competenze biologiche, tecnologiche e terapeutiche specializzate a questa malattia.

Negli ultimi mesi, il laboratorio è partito alla grande sotto la guida del nostro responsabile del Target Discovery and Translational Research, il dottor Dan Freed, che si avvale di oltre quindici anni di esperienza nella ricerca di base e traslazionale sul cancro e nello sviluppo di farmaci in ambito accademico e industriale. Abbiamo già assunto il nostro primo scienziato di laboratorio a tempo pieno, importato 21 linee cellulari di cordoma, stabilito una serie di capacità sperimentali e iniziato a lavorare sui nostri primi tre progetti, nessuno dei quali era realizzabile prima di CF Labs.

Uno di essi prevede la verifica di un'ipotesi sui biomarcatori che predicono la sensibilità a una determinata classe di farmaci per conto del dottor Greg Cote, oncologo del Massachusetts General Hospital e membro del Medical Advisory Board di CF. Un altro è la convalida di una potenziale vulnerabilità identificata da uno dei nostri borsisti come incentivo per un'azienda biotecnologica che sta sviluppando farmaci contro quella via. Il terzo è un progetto interno volto a identificare le cause della sensibilità o della resistenza di alcuni cordomi all'afatinib e ad altri inibitori dell'EGFR. Stiamo pianificando l'avvio di altri due progetti a breve, e altri sono già in coda.

Inizialmente, l'obiettivo centrale di CF Labs è quello di accelerare la riproposizione di farmaci esistenti per il cordoma - farmaci già approvati per altre malattie o che hanno raggiunto la fase di sperimentazioni cliniche sull'uomo. Ma questo è solo l'inizio. La prossima fase del laboratorio consisterà nello stabilire le capacità necessarie per semplificare lo sviluppo di nuovi farmaci mirati al principale tallone d'Achille del cordoma, la brachyury. Da qui, ci proponiamo di continuare a scalare la capacità del laboratorio per affrontare le domande e le esigenze più critiche nell'intero spettro della ricerca preclinica e dello sviluppo terapeutico. In definitiva, la nostra visione è quella di configurare il laboratorio come un motore per la scoperta, la cui velocità non è limitata da fattori logistici, ma unicamente dalla biologia e dalle risorse per farla funzionare.

Questo è il laboratorio della comunità del cordoma e dà a coloro che sono affetti dalla malattia un potere molto maggiore di quello che hanno mai avuto prima di influenzare la ricerca delle cure che desideriamo e, potenzialmente, il nostro stesso futuro. Per me non c'è fonte di speranza più grande in questo momento.

Il team della Fondazione non vede l'ora di collaborare con i ricercatori, le aziende e tutti coloro che condividono il nostro fervente desiderio di progredire più rapidamente verso le cure, per sfruttare al meglio il potenziale catalizzatore del laboratorio. Ci auguriamo che vi unirete a noi in questa impresa e saremo lieti di offrirvi l'opportunità di seguire i progressi di questo nuovo motore di ricerca.

Per discutere di collaborazioni di ricerca, contattate Dan Freed. Per contribuire a promuovere il lavoro del laboratorio attraverso il sostegno filantropico, contattare Kenny Brighton o contribuire direttamente qui. Le richieste dei media possono essere indirizzate a Sara Nick.

Di recente abbiamo tenuto un webinar sui CF Labs, per saperne di più sulla ricerca in corso e sulle opportunità che ci attendono. Potete vederlo qui.