Foto: Lo scienziato Lee Dolat, PhD, nei Chordoma Foundation Labs
Siamo entusiasti di annunciare il lancio della TBXT Challenge, un nuovo concorso a premi che mira a vincere una delle sfide più difficili nel trattamento del cordoma: sviluppare farmaci in grado di colpire efficacemente la TBXT, nota anche come brachyury.
Da anni i ricercatori sanno che la TBXT è una delle principali vulnerabilità del cordoma; si tratta di un'essenzialità genetica che svolge un ruolo centrale nel determinare questa malattia. Si ritiene che la TBXT svolga un ruolo anche in tipi di tumore più comuni, come il cancro al seno, al colon, ai polmoni e alla prostata. Tuttavia, per la natura della sua struttura molecolare e delle sue proprietà, è stata a lungo considerata un bersaglio "non sfruttabile". Fortunatamente, nuove modalità terapeutiche e progressi tecnologici, come la biologia chimica, l'intelligenza artificiale e l'apprendimento automatico, offrono oggi un potenziale significativo per superare questi ostacoli storici.
La TBXT Challenge mira a catalizzare i progressi fornendo incentivi sostanziali alle aziende e ai gruppi di ricerca che applicano questi approcci all'avanguardia per colpire la TBXT. La prima fase di questa sfida offrirà premi per oltre 500.000 dollari ai team che riusciranno a sviluppare molecole che si legano strettamente alla TBXT, posizionandole per un'ulteriore ottimizzazione in farmaci che interferiscono con l'attività della TBXT o ne innescano la degradazione.
In particolare, questa sfida si basa su nuove capacità che abbiamo sviluppato presso i Chordoma Foundation Labs e che aiutano le aziende a superare gli ostacoli tecnici che storicamente hanno reso così impegnativo lo sviluppo di farmaci a base di TBXT. Queste capacità - tra cui la produzione e la purificazione della proteina TBXT, gli approcci di screening con piccole molecole e i metodi di analisi basati sulle cellule - ci consentono di valutare rapidamente i potenziali candidati ai farmaci e di fornire alle aziende importanti informazioni. Riducendo il rischio tecnico e le barriere di risorse che hanno scoraggiato gli investimenti in questo settore, stiamo creando opportunità di progresso senza precedenti.
Infine, stiamo continuando a investire in importanti progetti complementari presso importanti istituzioni. Di recente, abbiamo concesso sovvenzioni a gruppi di lavoro dell'MD Anderson Cancer Center, dell'Università di Friburgo e del Centro tedesco di ricerca sul cancro, che ci aiuteranno a scoprire come funziona la TBXT nelle cellule del cordoma, conoscenze che saranno fondamentali per guidare i futuri sforzi di sviluppo dei farmaci. Combinando queste scoperte accademiche con le nostre capacità interne e le partnership industriali, stiamo costruendo un ecosistema completo per affrontare questo obiettivo difficile ma vitale.
Insieme, questi sforzi consentono di raggiungere un obiettivo ambizioso ma realizzabile: far avanzare i primi farmaci sperimentali TBXT in sperimentazioni cliniche entro i prossimi 3-5 anni. In caso di successo, questi sforzi potrebbero portare a terapie che, in linea di principio, dovrebbero portare benefici alla maggior parte dei pazienti affetti da cordoma. Anche se il lavoro da fare è ancora molto, siamo entusiasti di avere ora gli strumenti e gli incentivi di partnership necessari per portare avanti questo lavoro con urgenza.
Nessuno di questi progressi sarebbe possibile senza il sostegno catalizzatore della nostra comunità di donatori. Grazie a voi, questa infrastruttura critica è stata realizzata. La comunità scientifica si sta impegnando sempre di più. E con uno slancio continuo, possiamo continuare a portare avanti questo lavoro con una tempistica importante per i pazienti affetti da cordoma oggi.
I donatori possono sostenere i nostri sforzi di scoperta di farmaci TBXT facendo una donazione qui o contattando il nostro responsabile della filantropia, Kenny Brighton, via e-mail o telefono (954-803-1025).
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Ulteriori informazioni:
Aziende o sponsor interessati a saperne di più sulla partecipazione alla TBXT Challenge: cliccate qui o inviate un'e-mail al nostro team per i premi.
Membri dei media: cliccate qui o inviate un'e-mail al nostro capo dello staff, Sara Nick.
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Questi sforzi sono stati resi possibili in parte dalla Chan Zuckerberg Initiative DAF, un fondo di consulenza della Silicon Valley Community Foundation, e dalla Mark Foundation for Cancer Research. Siamo profondamente grati per la loro collaborazione.