Il nostro programma di screening dei farmaci consente a ricercatori e aziende di testare farmaci promettenti in modelli cellulari e murini di cordoma a una frazione del tempo e dei costi necessari per farlo da soli, e aiuta a generare i pacchetti di dati preclinici necessari per avviare nuove sperimentazioni cliniche ben giustificate il più rapidamente possibile. Questa settimana abbiamo avuto il piacere di essere coautori di due poster che condividono i dati relativi allo screening di nuovi farmaci presentati al meeting annuale dell'American Association for Cancer Research (AACR):
- In collaborazione con Sphaera Pharma, abbiamo testato un farmaco che ha come bersaglio la via PI3K/mTOR, uno dei bersagli più comunemente upregolati nel cordoma. Gli esperimenti condotti su modelli murini hanno suggerito che il farmaco potrebbe inibire significativamente la crescita del tumore del cordoma da solo e potenzialmente migliorare l'efficacia di palbociclib, un inibitore di CDK4/6 in sperimentazione clinica per il cordoma, se testato in combinazione.
- Con Kronos Bio, abbiamo studiato un farmaco che mira a inibire CDK9, che si ritiene svolga un ruolo cruciale nell'arrestare la proliferazione delle cellule del cordoma sopprimendo la brachyury, il tallone d'Achille del cordoma. I dati hanno dimostrato un'attività antitumorale dose-dipendente in modelli murini di cordoma e una maggiore efficacia quando il farmaco è stato combinato con afatinib, un inibitore dell'EGFR in sperimentazione clinica per il cordoma.
Entrambe le serie di risultati potrebbero fornire un razionale per future sperimentazioni cliniche sul cordoma. Inoltre, esemplificano gli efficienti progressi resi possibili dal nostro Programma di screening dei farmaci, che è un potente strumento che consente alle aziende e agli sperimentatori di mettere a disposizione le proprie competenze e risorse per cercare terapie migliori per i pazienti affetti da cordoma.
Nell'anno a venire, continueremo a collaborare per valutare promettenti concetti di trattamento del cordoma, concentrandoci su farmaci e combinazioni di farmaci in grado di ridurre i tumori, piuttosto che fermarne la crescita. Inoltre, con la recente apertura dei CF Labs - il primo laboratorio dedicato al 100% alla ricerca sul cordoma - accelereremo ulteriormente il ritmo con cui noi e i nostri partner accademici e industriali potremo fornire trattamenti migliori ai pazienti affetti da cordoma.
Inoltre, i nostri borsisti dell'Institute of Cancer Research e del Broad Institute hanno presentato un poster sul loro impressionante lavoro di definizione degli effetti dell'inibizione diretta e indiretta della brachyury nel cordoma.
La riunione dell'AACR è stata anche l'occasione per evidenziare i progressi della Fondazione e le lezioni apprese in altri due ambiti. In una sessione abbiamo condiviso come la nostra collaborazione con il National Cancer Institute su uno studio di storia naturale del cordoma stia facendo progredire la ricerca clinica. Inoltre, in un panel incentrato sullo sviluppo terapeutico di successo per i tumori rari, abbiamo presentato i recenti traguardi raggiunti dai farmaci che hanno come bersaglio il brachyury.
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