Opzioni di terapia medica

Come si usa questo elenco?

Lo scopo di questa risorsa è di assistere voi e il vostro medico se state prendendo in considerazione terapie mediche, attraverso una sperimentazione clinica, una prescrizione off-label o un uso compassionevole.

Le tabelle seguenti includono terapie mediche corrispondenti a tutti i meccanismi d'azione che i consulenti medici e scientifici della Chordoma Foundation hanno identificato come rilevanti per il trattamento del cordoma e disponibili per i pazienti attraverso una sperimentazione clinica, una prescrizione off-label o un uso compassionevole. Il meccanismo d'azione di una terapia medica è il modo in cui attacca le cellule tumorali. Ad esempio, il meccanismo d'azione di un inibitore dell'EGFR consiste nello "spegnere" la funzione della proteina EGFR. La proteina EGFR viene anche definita il bersaglio del farmaco.

Alcune cose importanti da ricordare durante la ricerca in questo elenco:

Se si dispone di risultati di test molecolari del tumore, il paziente e il suo medico devono tenerne conto nel considerare le opzioni elencate di seguito. I risultati ottenuti possono dare priorità a un determinato trattamento, indipendentemente dalla posizione in questo elenco.
Allo stesso modo, la vostra situazione attuale e la vostra storia clinica individuale possono indicare o escludere alcune terapie.
Le terapie presenti in questo elenco potrebbero non essere disponibili per tutti i pazienti. Ad esempio, le terapie nuove e sperimentali sono disponibili solo attraverso sperimentazioni cliniche e le sperimentazioni cliniche hanno un numero limitato di siti. Le prescrizioni off-label di farmaci approvati per altri tipi di tumore potrebbero non essere pagate dalle assicurazioni o consentite dai sistemi sanitari nazionali. Inoltre, i programmi per l'uso compassionevole potrebbero non essere disponibili o potrebbero essere soggetti a requisiti quali il paese di residenza o il livello di reddito.
Ci sono sperimentazioni cliniche in questo elenco che non stanno arruolando specificamente pazienti affetti da cordoma, ma sono aperte a pazienti con tumori solidi avanzati. Non possiamo garantire che questi studi o tutti i siti di sperimentazione accettino pazienti affetti da cordoma. Il vostro medico può aiutarvi a contattare i siti di sperimentazione per determinare se siete idonei.

Raccomandazioni del Comitato consultivo medico

Se state prendendo in considerazione terapie mediche, la Chordoma Foundation Medical Advisory Board vi raccomanda di consultare un oncologo medico esperto in cordomi in merito alle terapie mediche che potrebbero essere adatte a voi in base al vostro tumore individuale e alla vostra situazione medica, prendendo in considerazione l'intera gamma di opzioni e le prove associate, comprese quelle presentate qui nell'elenco delle opzioni di terapia medica della Chordoma Foundation.

Per saperne di più su queste opzioni

I nostri assistenti al paziente possono aiutarvi a rispondere alle vostre domande.

Per saperne di più sulla terapia medica

Inclusi i tipi di terapie e le loro opzioni per il cordoma.

Per saperne di più sulle sperimentazioni cliniche

Comprese le modalità di iscrizione e le modalità di partecipazione.

Terapie con evidenze pubblicate da una sperimentazione clinica sul cordoma

Questa tabella include tutte le terapie che hanno prove pubblicate di una sperimentazione clinica prospettica di Fase 1 o Fase 2 che ha incluso pazienti affetti da cordoma. Se un farmaco è destinato a un tipo di tumore specifico o se è richiesta una determinata mutazione per l'ammissibilità alla sperimentazione clinica, questi dettagli sono inclusi tra parentesi insieme al farmaco o alla sperimentazione.

È importante notare che i risultati delle sperimentazioni cliniche non sempre dimostrano che una terapia è vantaggiosa per i pazienti. Tenete presente che queste informazioni sono uno dei tanti strumenti che voi e il vostro medico potete utilizzare nel processo decisionale. I link alle evidenze pubblicate per ogni terapia sono inclusi nella tabella sottostante, per facilitare l'accesso a tali informazioni e determinare ciò che i dati supportano e ciò che è meglio per la vostra situazione individuale. Se avete bisogno di aiuto con una qualsiasi delle informazioni riportate di seguito, contattate un Patient Navigator.

NOME DEL FARMACO	OBIETTIVO	TIPO DI TERAPIA	DISPONIBILITÀ	RISULTATI DEGLI STUDI PUBBLICATI
pemetrexed (Alimta®)	Antifolato	Chemioterapia	Off-label	PubMed, 2023
lapatinib (Tykerb®)	EGFR, HER2	Terapia mirata	Off-label	PubMed, 2013
tazemetostat (Tazverik®) [per i pazienti INI1/SMARCB1-negativi, scarsamente differenziati].	EZH2	Terapia mirata	Sperimentazione clinica: NCT05407441 [per INI1/SMARCB1-negativo, scarsamente differenziato; solo pediatrico e per giovani adulti]. Off-label	Estratto della conferenza, 2018
pembrolizumab (Keytruda®)	PD-1	Inibitore del checkpoint immunitario	Off-label	PubMed, 2023
durvalumab (Imfinzi®) + tremelimumab (Imjudo®)	PD-L1 + CTLA-4	Inibitori del checkpoint immunitario	Off-label	PubMed, 2022
imatinib (Gleevec®)	PDGFR, c-KIT, BCR-ABL	Terapia mirata	Off-label	PubMed, 2012
nilotinib (Tasigna®) + radiazioni	PDGFR, c-KIT, BCR-ABL	Terapia mirata	Off-label	PubMed, 2018
sorafenib (Nexavar®)	PDGFR, VEGFR, RAF/MEK/ERK	Terapia mirata	Sperimentazione clinica: NCT02693535 Off-label	PubMed, 2015
sunitinib (Sutent®)	PDGFR, VEGFR, c-KIT	Terapia mirata	Off-label	PubMed, 2009
imatinib (Gleevec®) + ciclofosfamide (Cytoxan®)	PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinib) + replicazione del DNA (ciclofosfamide)	Terapia mirata + chemioterapia	Off-label	PubMed, 2013
imatinib (Gleevec®) + everolimus (Afinitor®)	PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinib) + mTOR (everolimus)	Terapie mirate	Off-label	PubMed, 2018
dasatinib (Sprycel®)	PDGFR, c-KIT	Terapia mirata	Off-label	PubMed, 2016
adAPT-001	TGF-beta	Adenovirus oncolitico	Sperimentazione clinica: NCT04673942	PubMed, 2023
rivoceranib/apatinib (Aitan®)	VEGFR	Terapia mirata	Off-label	PubMed, 2020
regorafenib (Stivarga®)	VEGFR, c-KIT, PDGFR	Terapia mirata	Sperimentazione clinica: NCT02693535 Off-label	PubMed, 2023

Terapie per le quali le sperimentazioni cliniche sul cordoma non sono ancora state completate

Queste tabelle includono terapie che hanno un forte razionale per il loro uso nel cordoma e sono attualmente in fase di studio in una sperimentazione clinica prospettica specifica per il cordoma, hanno prove cliniche pubblicate (in pazienti affetti da cordoma) e/o hanno prove precliniche pubblicate (in linee cellulari e/o modelli murini) nel cordoma. Ogni terapia di questa categoria è stata assegnata al Livello di priorità 1 o al Livello di priorità 2 dai nostri consulenti medici e scientifici, come definito di seguito. Se un farmaco è destinato a un tipo di tumore specifico o se è richiesta una determinata mutazione per l'ammissibilità alla sperimentazione clinica, questi dettagli sono inclusi tra parentesi insieme al farmaco o alla sperimentazione.

Fare clic sulle schede Livello 1 e Livello 2 qui sotto per vedere l'elenco completo delle terapie di ciascun livello.

Terapie con un forte razionale scientifico per quanto riguarda il meccanismo d'azione o il target

Le terapie riportate in questa tabella o i loro obiettivi sono stati nominati dai nostri consulenti medici e scientifici per ulteriori studi sul cordoma. In alcuni casi, i dati preclinici potrebbero non essere ancora pubblicati o disponibili al pubblico per una specifica terapia.

Se un farmaco è destinato a un tipo di tumore specifico o se è richiesta una determinata mutazione per l'ammissibilità alla sperimentazione clinica, questi dettagli sono inclusi tra parentesi insieme al farmaco o alla sperimentazione.

OBIETTIVO	FARMACI DISPONIBILI OFF-LABEL	FARMACI DISPONIBILI ATTRAVERSO SPERIMENTAZIONI CLINICHE	LINK O SINTESI DELLE PROVE ESISTENTI
ATR	N/D	RP-3500 (camonsertib)	Sintesi dei dati in arrivo
CDK4/6	abemaciclib (Verzenio®) ribociclib (Kisqali®)	abemaciclib	PubMed Chordoma Foundation Dati Figshare [ribociclib] Diverse prove indicano che i pazienti affetti da cordoma possono trarre beneficio dagli inibitori della CDK4/6. Tra queste, la scoperta che la CDK6 è essenziale per la sopravvivenza delle cellule di cordoma e che più inibitori della CDK4/6 arrestano la crescita delle cellule di cordoma e rallentano significativamente la crescita dei tumori di cordoma nei topi.
CDK9	N/D	KB-0742 fadraciclib(CYC065)	Estratto della conferenza [KB-0742] È stato recentemente scoperto che gli inibitori di CDK9 sopprimono la brachyury e inibiscono la crescita delle cellule di cordoma e che gli inibitori di CDK9 rallentano significativamente la crescita dei tumori di cordoma nei topi.
Replicazione del DNA	ifosfamide (Ifex®)	N/D	L'ifosfamide viene spesso somministrata in combinazione con altri chemioterapici per il trattamento del cordoma scarsamente differenziato ed esistono casi di combinazioni di questo tipo.
Replicazione del DNA + timidilato sintasi (TS)	temozolomide (Temodar®) + pemetrexed (Alimta®)	N/D	Entrambi i farmaci sono stati nominati singolarmente dal nostro MAB per ulteriori studi sul cordoma e la combinazione è stata testata in uno studio di Fase 2 su pazienti con altri tipi di tumore.
EGFR	gefitinib (Iressa®) panitumumab (Vectibix®)	BCA101	L'EGFR è frequentemente attivato nel cordoma, diversi inibitori dell'EGFR hanno dimostrato efficacia in modelli preclinici di cordoma e ci sono state diverse risposte aneddotiche agli inibitori dell'EGFR.
PRMT5	N/D	TNG462	Il gene MTAP è spesso co-cancellato nei tumori del cordoma insieme al suo vicino cromosomico CDKN2A. La perdita di MTAP porta a una parziale inibizione di PRMT5, sensibilizzando le cellule tumorali a un'ulteriore inibizione di PRMT5 con farmaci mirati. Ulteriori informazioni sulla delezione di MTAP sono disponibili qui.
PARP	olaparib (Lynparza®) niraparib (Zejula®) talazoparib (Talzenna®) rucaparib (Rubraca®)	olaparib talazoparib	Dati Figshare della Chordoma Foundation [olaparib]
PARP + replicazione del DNA	olaparib (Lynparza®) + temozolomide (Temodar®)	N/D	Dati Chordoma Foundation Figshare [olaparib + temozolomide]
PD-1/PD-L1	atezolizumab (Tecentriq®)	atezolizumab [per INI1/SMARCB1-negativo, scarsamente differenziato].	Ci sono state diverse serie di casi e numerosi case report che indicano che alcuni pazienti affetti da cordoma rispondono ad altri inibitori di PD-1 o PD-L1.
PDGFR, VEGFR, c-KIT	sunitinib (Sutent®)	N/D	PDGFR e VEGFR sono frequentemente attivati nel cordoma, diversi inibitori di PDGRF e VEGFR hanno dimostrato efficacia in modelli preclinici di cordoma e ci sono state diverse risposte aneddotiche agli inibitori di PDGRF e VEGFR.
VEGF	bevacizumab (Avastin®)	N/D	Il VEGF è frequentemente attivato nel cordoma, diversi inibitori del VEGF hanno dimostrato efficacia in modelli preclinici di cordoma e ci sono state diverse risposte aneddotiche agli inibitori del VEGF.

Le informazioni fornite nel presente documento non intendono sostituire la consulenza, la diagnosi o il trattamento di un medico professionista. Rivolgetevi sempre al vostro medico o a quello del vostro bambino per qualsiasi domanda relativa alle cure mediche del vostro bambino o della vostra bambina. Non ignorate mai il parere di un medico professionista o non ritardate a richiederlo a causa di ciò che avete letto su questo sito.