Iniziativa sul cordoma pediatrico

La necessità di ricerca sul cordoma pediatrico

I pazienti affetti da cordoma pediatrico non sono semplicemente versioni in miniatura delle loro controparti adulte. Ad esempio, sappiamo che i cordomi pediatrici e quelli degli adulti condividono alcune caratteristiche, ma il comportamento dei cordomi infantili suggerisce che la loro biologia può differire in modo importante. La comprensione dell'unicità del cordoma pediatrico è fondamentale per stabilire se i bambini potranno beneficiare delle stesse terapie degli adulti o se sono necessari approcci completamente diversi.

Per rispondere a queste domande, accelerare lo sviluppo di trattamenti migliori e migliorare i risultati per questa popolazione di pazienti poco servita, abbiamo investito in una serie di progetti di ricerca complementari. Di conseguenza, abbiamo

• Sviluppato e convalidato 12 modelli di malattia del cordoma pediatrico e condotto la prima caratterizzazione approfondita della biologia del cordoma pediatrico.
• Testato numerosi concetti di trattamento in questi modelli per valutare l'attività di farmaci o combinazioni di farmaci che si sono dimostrati promettenti nei modelli di cordoma dell'adulto. Questo include lo screening di tutti i farmaci approvati (≈ 6.000) contro linee cellulari pediatriche.
• Abbiamo appreso di più sulla storia naturale del cordoma grazie alla nostra collaborazione con il National Cancer Institute (NCI), dove gli scienziati stanno raccogliendo i dati dei pazienti per capire meglio come il cordoma si sviluppa e cresce nel tempo e determinare come i pazienti rispondono ai vari trattamenti.
• Abbiamo messo in contatto le famiglie con team di esperti attraverso la clinica annuale sul cordoma pediatrico dell'NCI.
• Abbiamo creato risorse specifiche per l'età pediatrica e fornito un supporto personalizzato alle famiglie per aiutare i bambini a ricevere le migliori cure e i migliori risultati possibili.

Oggi, il nostro obiettivo è quello di basarci su questi importanti progressi iniziali per compiere ulteriori passi avanti contro il cordoma pediatrico, con l'obiettivo di catalizzare sperimentazioni cliniche che includano questo sottoinsieme della nostra comunità.

Le nostre attuali priorità comprendono

• Raccolta di ulteriori campioni di tumore del cordoma pediatrico. Lo studio di campioni di tumore è il modo principale in cui i ricercatori generano idee su nuovi modi di trattare il cancro, e la mancanza di campioni di cordoma pediatrico rappresenta il più grande ostacolo al progresso di questa ricerca.
• Sviluppare e caratterizzare nuovi modelli di malattia pediatrica. Mentre i campioni di tumore facilitano la generazione di nuove idee su come trattare il cordoma pediatrico, le linee cellulari e i modelli murini sono fondamentali per la nostra capacità di testare queste idee. Ci baseremo sulle nostre capacità di sviluppo di modelli di successo per stabilire, convalidare e analizzare ulteriori modelli che riflettano più pienamente l'eterogeneità della popolazione del cordoma pediatrico.
• Testare i farmaci contro i modelli di cordoma pediatrico. L'identificazione di farmaci esistenti che potrebbero funzionare contro il cordoma pediatrico offre la migliore possibilità di fornire migliori opzioni di trattamento nel breve termine. Includeremo modelli di cordoma pediatrico negli esperimenti di screening dei farmaci in corso, il cui ritmo si sta accelerando grazie ai Chordoma Foundation Labs. I dati generati saranno fondamentali per determinare i migliori approcci terapeutici per i bambini e per progettare e giustificare nuove sperimentazioni cliniche.
• Determinare se i cordomi pediatrici differiscono da quelli degli adulti. I ricercatori stanno lavorando per creare mappe multistrato (analisi "multi-omiche") dei vari aspetti della biologia dei tumori del cordoma, al fine di comprendere le cause di questa malattia. Includendo campioni pediatrici in questi studi, saremo finalmente in grado di rispondere all'importante domanda se il cordoma pediatrico sia biologicamente distinto dai cordomi degli adulti, e potenzialmente di scoprire vulnerabilità uniche da colpire.
• Studiare la storia naturale del cordoma pediatrico. La nostra collaborazione con l'NCI ha fatto sì che il cordoma sia tra i primi tumori a essere studiato in modo approfondito attraverso il Natural History Study of Rare Solid Tumors. Promuoveremo e faciliteremo la partecipazione di ulteriori pazienti pediatrici a questo studio, che porterà a un quadro molto più dettagliato del cordoma pediatrico e, in ultima analisi, a cure più personalizzate.