Per i pazienti affetti da cordoma in stadio avanzato, le opzioni terapeutiche migliori non arriveranno mai abbastanza presto. È incoraggiante notare che nuove terapie stanno iniziando a emergere con sempre maggiore frequenza, grazie ad anni di investimenti nella ricerca di base e alle capacità di analisi rapida dei Chordoma Foundation Labs.
Tuttavia, per portare rapidamente queste nuove terapie in clinica e sapere se offrono davvero un miglioramento, ci sono ancora grandi domande a cui dobbiamo rispondere, come:
Quanto funzionano effettivamente le terapie mediche attuali per i pazienti affetti da cordoma?
Quali sono i risultati più importanti da misurare nelle sperimentazioni cliniche future?
Per quanto tempo i pazienti beneficiano dei trattamenti esistenti?
Colmare queste lacune informerà la progettazione di future sperimentazioni cliniche e le aiuterà a lanciarsi più rapidamente, renderà meno rischioso per le aziende investire nello sviluppo di farmaci per il cordoma e getterà le basi per eventuali approvazioni di farmaci per il cordoma.
A tal fine, abbiamo investito più di 250.000 dollari in un portafoglio di nuovi progetti di ricerca.
Il primo è una meta-analisi di tutte le terapie mediche pubblicate, per stabilire un punto di riferimento sull'efficacia delle terapie per il cordoma negli studi precedenti. Guidato dal nostro consulente principale per la ricerca clinica, Greg Cote, MD, PhD, questo studio sta aggregando i dati di oltre 350 partecipanti a sperimentazioni cliniche, fornendo una potenza statistica che manca in qualsiasi singola sperimentazione clinica passata.
A questo si affianca una serie di studi retrospettivi che costruiscono una coorte ancora più ampia di centri medici in tutto il Nord America per esaminare l'efficacia delle terapie mediche in un contesto reale al di fuori delle sperimentazioni cliniche. Questi includono progetti presso il Massachusetts General Hospital, l'MD Anderson Cancer Center, una rete di 11 centri medici che collaborano attraverso il Project GENIE dell'American Association of Cancer Research e un consorzio di specialisti canadesi del sarcoma chiamato CanSaRCC. Per consentire il confronto e la combinazione dei risultati di questi studi, tutti utilizzano una serie comune di moduli per la raccolta dei dati che abbiamo sviluppato con il contributo dei nostri consulenti medici.
Prevediamo che tutti questi studi daranno risultati entro i prossimi 12-18 mesi, il primo dei quali sarà presentato in autunno alla principale conferenza mondiale sul sarcoma(CTOS).
Insieme, questi investimenti stabiliranno un chiaro punto di riferimento per determinare se le nuove terapie mediche migliorano davvero quelle esistenti. Basandosi sullo Studio della storia naturale dei tumori solidi rari in corso presso il National Cancer Institute, forniranno anche un quadro più chiaro di come si comportano i pazienti con malattia avanzata, informazioni essenziali per progettare future sperimentazioni cliniche e garantire eventuali approvazioni di farmaci. Inoltre, i risultati possono aiutare a guidare le decisioni terapeutiche dei pazienti e dei medici, a ispirare nuovi studi e a rivelare modelli che rendano più facile per i ricercatori e le aziende sviluppare o riproporre farmaci per il cordoma.
Siamo grati ai partecipanti, ai ricercatori e ai sostenitori che rendono possibili questi e altri studi a beneficio di tutti coloro che sono affetti da cordoma?
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