I risultati della sperimentazione clinica di fase 2 con afatinib, sostenuta dalla Chordoma Foundation, sono stati recentemente presentati al meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), il più importante congresso mondiale di oncologia.
Gli investigatori riferiscono che su 30 pazienti per i quali afatinib è stato una terapia sistemica di prima linea, il 40% ha evitato la progressione del tumore a 12 mesi e 4 (13%) hanno ottenuto una risposta parziale secondo i criteri RECIST (il che significa che il tumore si è ridotto di almeno il 30%). In particolare, la sopravvivenza mediana libera da progressione per i pazienti con risposta parziale è stata di quasi 28 mesi. In una seconda coorte, in cui afatinib è stato somministrato dopo che i pazienti erano già progrediti con altre terapie, il 38,5% era libero da progressione a 9 mesi. Sia nella coorte di prima linea che in quella di seconda linea, è stato superato il criterio di successo predefinito del 30% di sopravvivenza libera da progressione a 12 o 9 mesi, rispettivamente.
Questi risultati dimostrano che un sottogruppo di pazienti affetti da cordoma beneficia di afatinib per un periodo prolungato. Inoltre, creano un'urgente necessità di identificare biomarcatori in grado di prevedere quali pazienti hanno maggiori probabilità di trarre beneficio dagli inibitori dell'EGFR come afatinib e quali invece è improbabile che ne traggano beneficio, evitando così i potenziali effetti collaterali e il costo opportunità di provare gli inibitori dell'EGFR. I ricercatori dello studio, i Chordoma Foundation Labs (CF Labs) e altri stanno attualmente conducendo ricerche per identificare tali biomarcatori.
Siamo profondamente grati ai ricercatori del Leiden University Medical Center, dell'Istituto Nazionale dei Tumori e dell'University College di Londra, nonché ai pazienti e ai donatori che hanno reso possibile questo importante studio, contribuendo a scoprire una nuova opzione terapeutica.
Tra le altre novità dell'ASCO relative al cordoma ricordiamo:
Studio di fase 2 su ERAS-601 +/- cetuximab (inibitore di SHP2 +/- inibitore di EGFR): Un riassunto dettagliato è disponibile qui, ma in breve lo studio - che si basa sui risultati della nostra collaborazione con il Laboratorio Schreiber del Broad Institute del MIT e di Harvard e sul lavoro dei laboratori CF - ha dato risultati promettenti, con la maggior parte dei pazienti affetti da cordoma che hanno registrato una certa contrazione del tumore.
Studio di fase 1 di tuvusertib + avelumab (inibitore di ATR + inibitore del checkpoint immunitario): L'unica risposta parziale osservata in questo studio è stata ottenuta in un paziente affetto da cordoma, il che rafforza il nostro interesse per l'ATR come bersaglio nel cordoma.
Studio di fase 1 di KB-0742 (inibitore di CDK9): Questo studio ha mostrato interessanti segni di attività nei tumori trascrizionalmente dipendenti come il cordoma, con 5 pazienti di cordoma inclusi sulla base dell'attività preclinica.
Studio di ricerca del segnale di nivolumab + relatlimab (inibitori del checkpoint immunitario): I risultati hanno mostrato una risposta parziale in 1 dei 9 pazienti affetti da cordoma e una malattia stabile in 4 pazienti a 1 anno, in linea con i precedenti risultati ottenuti con gli inibitori del checkpoint immunitario.
I pazienti e i caregiver con domande sulla partecipazione alla sperimentazione clinica sono invitati a contattare i nostri Patient Navigator. Un elenco completo delle sperimentazioni cliniche che testano i farmaci approvati dal nostro Medical Advisory Board è disponibile qui. In particolare, continuiamo a incoraggiare i pazienti affetti da cordoma avanzato a parlare con i loro medici per capire se la sperimentazione clinica sul cetuximab che stiamo sostenendo presso l'MD Anderson Cancer Center possa essere adatta a loro. È disponibile un'assistenza finanziaria per le spese di viaggio legate allo studio.