Nel 2017 abbiamo lanciato la nostra campagna ALL IN: un'ambiziosa iniziativa da 16 milioni di dollari che mira a cogliere straordinarie opportunità nella ricerca sul cordoma e a migliorare le esperienze dei pazienti. Oggi siamo entusiasti di condividere che, grazie alla generosità di oltre seimila sostenitori, abbiamo tagliato il traguardo di ALL IN.
I sostenitori di ALL IN hanno permesso di compiere progressi significativi, creando reali motivi di speranza per tutti coloro che sono affetti da cordoma. Oggi riflettiamo con orgoglio e gratitudine sui risultati raggiunti grazie all'impegno comune di ALL IN e guardiamo con fiducia ai progressi sempre più rapidi che si profilano all'orizzonte.
Scoperta di farmaci a base di brachyury: da ipotesi a realtà
Fino a poco tempo fa, gli scienziati consideravano la brachyury - il tallone d'Achille del cordoma - come un bersaglio "nonruggibile", un problema irrisolvibile. ALL IN ha ribaltato questa visione: i principali ostacoli sono stati eliminati, diversi tra i più importanti cacciatori di farmaci del mondo stanno affrontando il brachyury e si stanno compiendo progressi straordinariamente rapidi su più fronti. Grazie a questi sforzi, sono stati creati i primi strumenti chimici in grado di sopprimere la brachyury nelle cellule di cordoma, e ora è in corso la corsa in diversi laboratori per trasformarli in farmaci che funzionino nei pazienti.
Immunoterapia: emergono nuovi bersagli e strategie terapeutiche
Prima di ALL IN, si sapeva poco se e come i pazienti affetti da cordoma potessero beneficiare dei progressi dell'immunoterapia che stanno rivoluzionando il trattamento di alcuni altri tipi di cancro. Oggi, in alcuni pazienti affetti da cordoma sono stati osservati accenni di successo dell'immunoterapia, sono stati scoperti nuovi potenziali bersagli dell'immunoterapia e sono stati compiuti progressi verso la prima immunoterapia cellulare per il cordoma. Nel frattempo, sono stati avviati diversi progetti che stanno generando conoscenze cruciali su come le cellule del cordoma eludono il sistema immunitario e su come questi meccanismi di difesa possono essere neutralizzati. La porta è ora aperta per un rapido sviluppo di immunoterapie contro il cordoma.
Ripristino dei farmaci: molti altri colpi in porta
Trovare un farmaco esistente in grado di trattare il cordoma offre la migliore possibilità di migliorare i risultati dei pazienti nel breve termine. Ma prima di ALL IN, la riproposizione di farmaci per il cordoma era appena agli inizi, la nostra capacità di valutare candidati promettenti era limitata e solo pochi farmaci erano stati testati in modelli animali. Ora, tutti gli oltre 6.000 farmaci approvati sono stati sistematicamente testati nelle cellule di cordoma, più di 60 farmaci e combinazioni sono stati valutati in modelli di topo di cordoma e sono state avviate tre nuove sperimentazioni cliniche, due delle quali hanno già completato l'arruolamento. Allo stesso tempo, i fondi di ALL IN hanno ampliato le capacità del nostro programma di screening dei farmaci, che ora consente di valutare i farmaci emergenti nel cordoma in modo più rapido, efficiente e approfondito rispetto a quasi tutti gli altri tumori rari.
Esperienza del paziente: supporto disponibile in ogni fase del viaggio
ALL IN ha portato alla creazione di un'ampia gamma di nuove risorse per i pazienti, i sopravvissuti e i caregiver, tra cui diverse opzioni di supporto peer-to-peer come la nostra comunità online, Chordoma Connections, e gruppi di supporto virtuali, oltre a una serie di nuovi contenuti educativi adattati alle diverse esperienze dei pazienti. Ora, non solo i pazienti possono rivolgersi alla Fondazione per avere una guida e un sostegno quando devono affrontare una diagnosi o una recidiva, ma attraverso la nostra Iniziativa di Sopravvivenza la Fondazione è qui come risorsa per aiutare i sopravvissuti e i co-sopravvissuti a vivere bene in ogni fase del viaggio con il cordoma, anche dopo la fine del trattamento. Ora siamo in procinto di espandere i nostri servizi per i pazienti a livello internazionale, in modo che i pazienti affetti da cordoma possano trarne beneficio ovunque.
Apprendimento clinico: iniziative di collaborazione in corso
La comprensione del ventaglio di risultati possibili per i pazienti affetti da cordoma è fondamentale per migliorare il trattamento della malattia e per ottenere l'approvazione di nuovi farmaci. Grazie a ALL IN, abbiamo collaborato con il National Cancer Institute (NCI) e con i principali medici che si occupano di cordoma per lanciare lo studio più completo finora condotto sulla storia naturale del cordoma, nonché una clinica del cordoma per pazienti pediatrici e giovani adulti. Allo stesso tempo, abbiamo iniziato a lavorare alla creazione di un archivio centralizzato di dati clinici che servirà non solo allo studio dell'NCI, ma consentirà anche ad altri ricercatori di rispondere a importanti domande che si presenteranno in futuro.
Un trampolino di lancio per i progressi futuri
Questi risultati sono rafforzati da ulteriori investimenti resi possibili da ALL IN che stanno gettando le basi per futuri progressi, come i progetti per identificare i sottotipi molecolari del cordoma e i fattori di metastasi del cordoma, passi cruciali per lo sviluppo di strategie di trattamento più personalizzate per i pazienti affetti da cordoma. Abbiamo anche attratto nuovi talenti nella fiorente comunità mondiale di ricerca sul cordoma, aumentato la nostra capacità di ricerca interna e ampliato la nostra infrastruttura di ricerca, permettendoci di catalizzare lo sviluppo di trattamenti per il cordoma come mai prima d'ora.
Insieme, i progressi resi possibili da ALL IN hanno cambiato in modo duraturo il modo in cui ci si trova ad affrontare il cordoma, hanno aumentato in modo permanente la fattibilità della ricerca sul cordoma e hanno aperto molteplici strade potenziali verso nuove terapie sia a breve termine che nei prossimi anni.
Per questo siamo profondamente grati. A coloro che hanno donato e ispirato altri a donare. Ai membri del Comitato della Campagna che hanno guidato la campagna. Alle fondazioni e alle istituzioni con cui abbiamo collaborato. Ai medici e agli scienziati che hanno portato avanti la ricerca, anche durante la pandemia. E ai molti pazienti che hanno partecipato alla ricerca.
Grazie a questo risultato collettivo, ci sono più motivi per essere fiduciosi che mai e, con la speranza, tutti i motivi per partecipare alla soluzione di questo problema. Siamo ansiosi di continuare a lavorare con questa straordinaria comunità per consolidare l'attuale slancio e portare avanti la nostra missione fino a quando tutti coloro che sono affetti da cordoma potranno sconfiggerlo.
Modi per aiutare
Sappiamo che il cordoma è un problema risolvibile. La velocità con cui verrà risolto dipende dal contributo di ciascuno di noi colpiti: donando, organizzando una raccolta fondi o partecipando alla ricerca. Ci sono molte opportunità per ognuno di noi colpiti da cordoma di alimentare i progressi della ricerca che miglioreranno drasticamente i trattamenti e i risultati.