Foto: I partecipanti al Workshop internazionale sulla ricerca sul cordoma di quest’anno
Un numero record di oltre 230 ricercatori, medici, pazienti e familiari provenienti da tutto il mondo si sono uniti a noi a Boston per l’International Chordoma Research Workshop e la Community Conference di quest’anno, tenutisi in programma consecutivo.
In entrambi gli eventi, il ritmo sempre più sostenuto dei progressi e la crescente forza della nostra comunità erano palpabili.
Al Workshop di ricerca, medici e scienziati provenienti da 16 paesi e da un’ampia gamma di discipline si sono riuniti per approfondire la nostra comprensione del cordoma e portare avanti i nostri sforzi collettivi volti a migliorare l’assistenza ai pazienti e i risultati clinici. Sono stati presentati nuovi risultati in oltre 80 interventi e presentazioni di poster, tra cui quelli di oltre 30 dei nostri beneficiari. Sono emersi diversi temi chiave, riassunti di seguito.
Alla Conferenza della Comunità, i partecipanti hanno appreso quali siano le implicazioni di questi risultati per il futuro dell’assistenza ai malati di cordoma, mentre le sessioni dedicate alla Sopravvivenza, alla partecipazione alla ricerca, alla raccolta fondi e alla creazione di legami tra pari hanno rafforzato un punto fondamentale del nostro Piano Strategico:ognuno ha un ruolonel far progredire la ricerca e nel migliorare l’assistenza per le persone affette da cordoma.
Durante entrambi gli eventi, le prospettive dei pazienti hanno contribuito a dare forma alle discussioni e abbiamo celebrato gli straordinari contributi di persone – ricercatori, volontari, filantropi e sostenitori – che hanno avuto un impatto enorme sulla nostra missione comune.
Abbiamo lasciato Boston pieni di energia, vedendo quanto la nostra comunità sia cresciuta in forza e capacità, e ancora più fiduciosi riguardo a ciò che potremo affrontare in futuro. Siamo grati a tutti coloro che hanno partecipato e entusiasti di continuare ad andare avanti insieme.
Infine, un ringraziamento va agli sponsor dei nostri eventi:Mass General Brigham Cancer Institute,Brown University Neurosurgery Foundation,Cedars-Sinai,Icotec,Northwell Health,NYU Langone Health ePenn Medicine radioterapia oncologica.
Temi chiave delle nostre conferenze del 2026
- Una classificazione più articolata dei sottotipi tumorali
I risultati di diversi gruppi di ricerca hanno rivelato modelli biologici che distinguono alcuni cordomi da altri e che sono associati a risultati clinici migliori o peggiori per i pazienti. Ad esempio, diversi studi hanno evidenziato differenze chiave tra i cordomi che contengono un numero elevato o ridotto di cellule immunitarie. Queste informazioni potrebbero consentire approcci terapeutici più personalizzati e una maggiore affidabilità prognostica. Sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere meglio in che modo queste differenze influenzino il comportamento del tumore e per testare approcci terapeutici mirati alla biologia di ciascun sottotipo.
- Risultati incoraggianti dalla sperimentazione
I risultati provvisori dell'esperimentazione clinica in corsosu pembrolizumab più pemetrexed, che stiamo sostenendo, suggeriscono che la combinazione sia ben tollerata e che i tumori abbiano mostrato una risposta nella maggior parte dei pazienti trattati finora. È stata inoltre osservata una riduzione del tumore in quasi la metà dei pazienti coinvolti nella sperimentazione con cetuximab recentemente conclusa, il che si aggiunge alle prove sempre più numerose secondo cui alcuni pazienti affetti da cordoma traggono beneficio dagli inibitori dell’EGFR. Sono necessarie ulteriori ricerche per capire quali pazienti abbiano maggiori probabilità di trarne beneficio.
- Maggiore fattibilità dello sviluppo clinico dei farmaci per il cordoma
Diversi studi hanno mostrato risultati coerenti per i pazienti affetti da cordoma trattati con varie terapie mediche presso diversi centri, fornendo un solido punto di riferimento storico per la valutazione dei trattamenti futuri. Le discussioni si sono concentrate sui piani per uno studio di piattaforma volto a semplificare la valutazione terapeutica e su uno studio prospettico con controllo esterno che potrebbe ridurre la necessità di randomizzazione. È importante sottolineare che i rappresentanti della FDA e dell’Agenzia europea per i medicinali hanno offerto preziose indicazioni sulle prove necessarie per l’approvazione dei farmaci nei tumori ultra-rari come il cordoma e sulle opportunità di collaborare con le autorità regolatorie per risolvere le questioni ancora in sospeso.
- Slancio nella ricerca di farmaci contro brachyury
Dopo anni di impegno da parte di diversi gruppi, l’azienda X-Chem ha presentato il primo composto in grado di legarsi a brachyury con un’affinità submicromolare: una pietra miliare fondamentale che apre la strada a diversi tipi di farmaci prima irraggiungibili. A Boston abbiamo premiato questo straordinario risultato con il primo premio della nostraTBXT Challenge, attualmente in corso. Altri gruppi hanno condiviso progressi incoraggianti su diversi approcci mirati a brachyury, suggerendo che diverse modalità terapeutiche potrebbero presto essere alla nostra portata. Nuove scoperte hanno inoltre indicato modi per agire indirettamente su brachyury, offrendo potenziali percorsi alternativi o complementari per sfruttare questa vulnerabilità chiave del cordoma.
- Nuove opportunità per agire sulla superficie cellulare del cordoma
I ricercatori hanno riportato i primi risultati di diversi studi in corso volti a identificare proteine sulla superficie delle cellule del cordoma che potrebbero essere prese di mira da nuovi e potenti approcci terapeutici quali i coniugati anticorpo-farmaco, le cellule immunitarie ingegnerizzate e i radioligandi. Sono stati inoltre presentati approcci promettenti per agire su frammenti della proteina brachyury presenti sulla superficie cellulare. Per dare seguito a questi progressi, abbiamo annunciato un’imminente opportunità di finanziamento congiunto conla Mark Foundation for Cancer Research volta a identificare e convalidare i bersagli di superficie e a sviluppare le conoscenze e le Risorse necessarie per applicare queste terapie al cordoma; ulteriori dettagli saranno disponibili a breve.
- Nuove scoperte che aprono la strada all’immunoterapia del cordoma
Sette ricercatori sostenuti dal nostro programma congiunto di sovvenzioni per l’immunoterapia traslazionale con ilCancer Research Institute hanno condiviso risultati che contribuiscono a gettare le basi per l’applicazione dell’immunoterapia al cordoma. Oltre a identificare potenziali bersagli immunoterapici sulla superficie cellulare, hanno messo in luce gli ostacoli che devono essere superati affinché queste terapie funzionino. In particolare, diversi gruppi hanno scoperto che il tessuto fibroso all’interno dei tumori impedisce alle cellule immunitarie di raggiungere le cellule tumorali, e hanno studiato come ciò avvenga e come questa barriera possa essere superata. Altri hanno rivelato come il panorama immunitario nei cordomi cambi in risposta alla terapia e hanno condiviso i primi indizi su quali pazienti possano trarre il massimo beneficio dall’immunoterapia.
- Miglioramenti continui nell’assistenza
I medici hanno condiviso i progressi compiuti in ambito chirurgico, radioterapico e di Diagnostica per immagini che stanno migliorando i risultati clinici dei pazienti, individuando al contempo i limiti ancora esistenti e le questioni che devono essere affrontate attraverso la ricerca futura. Sono stati discussi i piani per ottenere le prove necessarie dai pazienti trattati in diversi centri; si tratta di uno sforzo fondamentale che stiamo portando avanti nell’ambito del nostroPiano Strategico. La discussione si è inoltre concentrata sullelinee guida terapeutiche recentementeaggiornate per il cordoma primario localizzato e sugli argomenti da affrontare nelle linee guida previste per la malattia da recidiva e avanzata.
Immagini salienti (Ben Resnik Photography):
