Una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca in cui alcune persone si offrono volontarie per verificare la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti. Tutti i nuovi farmaci e dispositivi medici devono essere testati nell’ambito di sperimentazioni cliniche prima di poter essere approvati dalle agenzie regolatorie, quali la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l’Agenzia europea per i medicinali (EMA), per l’uso sull’uomo.
Esistono sperimentazioni cliniche per molti tipi di trattamenti contro il cancro, tra cui farmaci, immunoterapie, interventi chirurgici e radioterapia. Alcuni studi sono specifici per un tipo di tumore, come il cordoma. Altri studi possono includere pazienti affetti da diversi tipi di tumore. Inoltre, il trattamento sottoposto a sperimentazione potrebbe non essere sempre sperimentale o nuovo; ad esempio, un farmaco già approvato per un altro tipo di tumore potrebbe essere studiato in una sperimentazione clinica per verificare se apporta benefici anche ai pazienti affetti da cordoma.
Le sperimentazioni cliniche sono condotte da medici presso i principali centri medici, istituzioni accademiche e ospedali comunitari. Talvolta anche medici con studi privati partecipano alle sperimentazioni cliniche in collaborazione con un gruppo più ampio. I medici che conducono le sperimentazioni sono denominati investigatori principali (PI) e sono supportati da infermieri specializzati in sperimentazioni cliniche e coordinatori di ricerca che contribuiscono allo svolgimento dello studio. La conduzione delle sperimentazioni cliniche è solitamente molto costosa. Il sostegno finanziario e la sponsorizzazione delle sperimentazioni possono provenire da programmi e agenzie governative, aziende farmaceutiche, centri medici universitari, fondazioni senza scopo di lucro o familiari, oppure dagli stessi medici che conducono la sperimentazione.
La partecipazione dei pazienti alle sperimentazioni cliniche è completamente volontaria e i diritti dei partecipanti sono tutelati dalla legge. Ogni istituzione medica dispone di un comitato di supervisione il cui scopo è garantire la tutela dei diritti dei pazienti. Poiché le sperimentazioni cliniche studiano nuovi trattamenti, possono comportare dei rischi. I ricercatori sono tenuti per legge a fornire ai pazienti informazioni dettagliate sulla sperimentazione e sul trattamento oggetto di studio prima della loro inclusione, per assicurarsi che i pazienti comprendano e accettino eventuali rischi connessi alla partecipazione. Questo processo è denominato «consenso informato».
Le sperimentazioni cliniche rappresentano importanti opzioni terapeutiche che ogni paziente affetto da cancro dovrebbe prendere in considerazione. Poiché le terapie standard per il cordoma sono molto limitate, una sperimentazione clinica può offrire l’opportunità di ricevere una terapia nuova e sperimentale che potrebbe rivelarsi più efficace rispetto alle opzioni attualmente disponibili. È importante ricordare, tuttavia, che la terapia sperimentale potrebbe anche rivelarsi meno efficace rispetto ad altre opzioni. Le sperimentazioni cliniche possono inoltre consentire ai pazienti di accedere a terapie clinicamente disponibili a un costo molto inferiore rispetto a quello che dovrebbero sostenere di tasca propria per una terapia off-label. Inoltre, i pazienti affetti da cordoma che partecipano alle sperimentazioni cliniche contribuiscono ad accrescere le conoscenze che possono guidare il trattamento dei futuri pazienti e potenzialmente aiutare a identificare nuovi modi di trattare questo tumore raro.
Le sperimentazioni cliniche si articolano in quattro fasi, che corrispondono alla struttura e agli obiettivi dello studio.
Le sperimentazioni cliniche possono essere utili per i pazienti in qualsiasi stadio della malattia. Tuttavia, poiché la chirurgia e la radioterapia sono i trattamenti raccomandati per i pazienti con cordoma di nuova diagnosi, le sperimentazioni cliniche sul cordoma sono spesso progettate per pazienti con recidiva o con malattia in stadio avanzato — ovvero quando il tumore ha metastatizzato (si è diffuso) o non può più essere trattato completamente con chirurgia e radioterapia.
Decidere se partecipare a una sperimentazione clinica è un processo importante e talvolta difficile. Se state valutando le sperimentazioni come opzione, è importante valutare attentamente i possibili rischi e benefici della partecipazione insieme ai vostri medici e alla vostra famiglia.
Un potenziale rischio della partecipazione a una sperimentazione clinica è che il trattamento oggetto dello studio non risulti efficace. Potreste inoltre manifestare effetti collaterali inattesi o più gravi rispetto a quelli di altri trattamenti disponibili. È molto importante segnalare al team della sperimentazione qualsiasi effetto collaterale che si manifesti durante il trattamento nell’ambito della sperimentazione clinica. Il team valuterà se ciò che state sperimentando è correlato al trattamento sperimentale e stabilirà cosa si può fare per alleviare gli effetti collaterali che state manifestando. Poiché i trattamenti oggetto di studio in una sperimentazione clinica devono ancora essere approvati dalle autorità regolatorie, è fondamentale che i ricercatori dispongano di tutte le informazioni relative sia ai benefici che agli svantaggi del trattamento. Se il trattamento in fase di sperimentazione provoca più danni che benefici ai partecipanti, o se questi ultimi manifestano effetti collaterali gravi, i ricercatori sono tenuti a interrompere la sperimentazione e a proporre invece altre opzioni terapeutiche.
Tra i potenziali benefici della partecipazione vi è la possibilità di ricevere un nuovo trattamento prima che sia disponibile per gli altri. Sarai inoltre sottoposto a un monitoraggio attento e regolare da parte dei medici che conducono la sperimentazione, il che può essere vantaggioso sia per la tua salute generale che per il trattamento del cancro. Nella maggior parte dei casi, il trattamento oggetto di studio nella sperimentazione viene fornito ai partecipanti gratuitamente. Tuttavia, le prestazioni considerate parte delle cure mediche standard — come gli esami di controllo, i prelievi di sangue o gli MRI — sono in genere coperte dall’assicurazione, pertanto potresti dover sostenere ticket e franchigie per queste procedure.
Le sperimentazioni cliniche offrono inoltre benefici alla comunità medica e ai pazienti in generale. Partecipando a una sperimentazione, potete aiutare i ricercatori a rispondere a importanti domande su quali tipi di trattamenti siano più efficaci e contribuire a migliorare l’assistenza per i futuri pazienti affetti da cordoma.
Contatta la tua compagnia assicurativa o il tuo sistema sanitario per sapere quali spese saranno coperte. I trattamenti oggetto di studio nelle sperimentazioni cliniche vengono solitamente somministrati gratuitamente al paziente, ma esistono altri costi che potrebbero non essere coperti dalla sperimentazione se considerati parte delle cure oncologiche standard. Questi possono includere esami di laboratorio, Diagnostica per immagini, ticket per le visite mediche o trattamenti per gli effetti collaterali. È opportuno verificare con la propria compagnia assicurativa o con il proprio sistema sanitario per saperne di più su come vengono coperti questi costi.
Informatevi su cosa ci si aspetta da voi. Le sperimentazioni cliniche richiedono ai partecipanti di recarsi regolarmente presso il centro di sperimentazione per i controlli e per ricevere il trattamento stesso. La frequenza delle visite dipende da come è strutturata la sperimentazione. Ad esempio, una sperimentazione di Fase 2 o 3 potrebbe richiedere un controllo e analisi di laboratorio solo ogni poche settimane, occasione in cui riceverete anche un’infusione di un farmaco per via endovenosa o una fornitura di farmaci per via orale. D’altra parte, uno studio di Fase 1 potrebbe prevedere più visite a settimana che potrebbero richiedere l’intera giornata. Se non risiedi nelle vicinanze del centro in cui ti iscriveresti alla sperimentazione, dovrai valutare se sarai in grado di recarti presso il centro per tutte le visite. I costi di viaggio possono diventare molto elevati e la frequenza degli spostamenti può anche causare stress fisico ed emotivo sia al paziente che a chi lo assiste.
Se state valutando delle terapie mediche, il Comitato Consultivo Medico della Chordoma Foundation raccomanda di rivolgersi a un oncologo con esperienza nel campo del cordoma per discutere delle terapie mediche che potrebbero essere adatte al vostro caso, in base alle caratteristiche specifiche del vostro tumore e alla vostra situazione clinica, tenendo conto dell’intera gamma di opzioni disponibili e delle relative evidenze scientifiche, comprese quelle riportate nell’elenco delle opzioni terapeutiche mediche della Chordoma Foundation.
Se decidi di partecipare a una sperimentazione clinica, il Comitato Consultivo Medico (MAB) della Chordoma Foundation raccomanda a tutti i pazienti affetti da cordoma in stato di recidiva o in stadio avanzato di consultare la propria équipe medica, compreso un oncologo esperto in cordoma. Questo può aiutarti a determinare quale sperimentazione possa essere l’opzione migliore per te in base alla tua anamnesi e alla tua situazione attuale.
Puoi anche provare a cercare una sperimentazione clinica per conto tuo attraverso banche dati online dedicate alle sperimentazioni cliniche come ClinicalTrials.gov, che elenca tutte le sperimentazioni cliniche registrate presso il National Institutes of Health (NIH) negli Stati Uniti, oppure la Piattaforma Internazionale di Registrazione delle Sperimentazioni Cliniche dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (WHO ICTRP). Queste banche dati consentono di effettuare ricerche per tipo di malattia, tipo di trattamento o sede.
La maggior parte delle sperimentazioni cliniche recluta pazienti in più di un centro all’interno di un paese o in tutto il mondo. Le schede presenti nelle banche dati sopra menzionate includono informazioni su tutte le sedi in cui si sta conducendo una sperimentazione, insieme ai recapiti del coordinatore della sperimentazione presso ciascun centro. Se si partecipa a uno studio, è necessario presentarsi a tutte le visite previste dallo studio presso il centro in cui ci si è inizialmente iscritti. Durante la ricerca di uno studio, è importante valutare se si sarà in grado di gestire eventuali spostamenti necessari.
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Tutte le sperimentazioni cliniche prevedono criteri di inclusione ed esclusione, che determinano chi è idoneo a partecipare alla sperimentazione. Per essere idoneo è necessario soddisfare tutti i criteri di inclusione; tuttavia, se si verifica uno qualsiasi dei criteri di esclusione, non sarà consentita la partecipazione.
I criteri di inclusione per una sperimentazione potrebbero includere:
I criteri di esclusione da una sperimentazione potrebbero includere:
Questi criteri aiutano i medici ad assicurarsi di studiare il trattamento nella popolazione per la quale prevedono di utilizzarlo una volta approvato. Contribuiscono a tutelare la sicurezza dei partecipanti alla sperimentazione escludendo i pazienti con determinati rischi per la salute. I criteri riducono inoltre le differenze tra i partecipanti, il che consente ai ricercatori di essere più certi che gli effetti osservati siano dovuti al trattamento stesso. I criteri di ammissibilità per le singole sperimentazioni cliniche sono riportati negli elenchi delle banche dati sulle sperimentazioni cliniche, come ad esempio ClinicalTrials.gov.
Se deciderai di partecipare a una sperimentazione clinica, sarai sottoposto a un processo di selezione per verificare che tu sia idoneo all’arruolamento. I medici del centro che conduce la sperimentazione avranno bisogno di copie della tua cartella clinica per facilitare questo processo. Ti incontreranno per discutere della tua anamnesi e dei dettagli della sperimentazione. Durante questo appuntamento, sarà importante:
Il coordinatore e il medico del centro di sperimentazione ti spiegheranno con quale frequenza dovrai recarti in clinica durante lo studio e cosa avverrà in occasione di tali visite. Assicurati di comprendere bene lo scopo dello studio, i potenziali rischi e benefici, i costi associati e i tuoi diritti in materia di privacy e di recesso dallo studio.
Sapere a quali tipi di effetti collaterali prestare attenzione può aiutarti a partecipare alla sperimentazione clinica in modo più efficace e a capire quando è necessario contattare il tuo medico. Assicurati di informarti su come contattare il team della sperimentazione tra una visita e l’altra, nel caso in cui tu abbia dei dubbi o manifesti effetti collaterali.
Annota le tue domande prima dell'appuntamento e prendi appunti sulle risposte, in modo da non dimenticare nulla. Può essere utile farti accompagnare da un amico o da un familiare a questi consulti, affinché ti aiuti a porre domande e a prendere appunti.
Prima dell’arruolamento, il team della sperimentazione deve esaminare con lei tutti gli aspetti della sperimentazione e documentare il suo consenso a partecipare alla stessa. Questo processo è denominato “consenso informato” e costituisce una parte molto importante dell’arruolamento. Nell’ambito del consenso informato, un medico o un coordinatore della sperimentazione ti illustrerà lo scopo della sperimentazione, la sua durata, il trattamento oggetto di studio, i rischi e i benefici, nonché eventuali costi a tuo carico. Una parte essenziale del consenso informato è una chiara descrizione dei tuoi diritti in qualità di paziente, compreso il diritto di abbandonare la sperimentazione in qualsiasi momento. È inoltre tuo diritto porre tutte le domande che ritieni necessarie durante questa procedura.
Tutte queste informazioni ti saranno fornite anche per iscritto e ti verrà chiesto di firmare un documento in cui dichiari che la sperimentazione ti è stata spiegata, che ti è stato concesso il tempo necessario per porre domande, che comprendi i tuoi diritti e che acconsenti a partecipare alla sperimentazione. Il consenso informato è richiesto per legge per la sua partecipazione a una sperimentazione clinica e ha lo scopo di tutelare la sua sicurezza e i suoi diritti in qualità di partecipante alla sperimentazione. Il suo consenso non è vincolante, il che significa che anche dopo aver firmato il documento potrà cambiare idea in qualsiasi momento e le sarà consentito revocare il consenso e abbandonare la sperimentazione.
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Le risorse e le informazioni riportate di seguito possono aiutarti a prendere le decisioni più consapevoli riguardo al tuo trattamento.
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