Trasformare il cordoma pediatrico in una malattia curabile

Si stanno compiendo rapidi progressi nella lotta al cordoma e noi ci impegniamo affinché anche i più giovani della nostra comunità possano beneficiare di questi progressi. Di conseguenza, la nostra Iniziativa per il cordoma pediatrico ha fatto passi da gigante negli ultimi anni. Abbiamo:

• Sviluppato e convalidato 12 modelli di malattia del cordoma pediatrico e condotto la prima caratterizzazione approfondita della biologia del cordoma pediatrico.
• Testato numerosi concetti di trattamento in questi modelli per valutare l'attività di farmaci o combinazioni di farmaci che si sono dimostrati promettenti nei modelli di cordoma dell'adulto. Questo include lo screening di tutti i farmaci approvati (≈ 6.000) contro linee cellulari pediatriche.
• Abbiamo appreso di più sulla storia naturale del cordoma grazie alla nostra collaborazione con il National Cancer Institute (NCI), dove gli scienziati stanno raccogliendo i dati dei pazienti per capire meglio come il cordoma si sviluppa e cresce nel tempo e per determinare la risposta dei pazienti ai vari trattamenti.
• Abbiamo messo in contatto le famiglie con team di esperti attraverso la clinica annuale sul cordoma pediatrico dell'NCI. (Nota: il prossimo ambulatorio si terrà la settimana del 24 ottobre 2022). Per partecipare virtualmente o di persona, contattateci).
• Abbiamo creato risorse specifiche per l'età pediatrica e fornito un supporto personalizzato alle famiglie per aiutare i bambini a ricevere le cure e i risultati migliori.

Oggi, il nostro obiettivo è quello di basarci su questi importanti progressi iniziali per fare ulteriori passi avanti contro il cordoma pediatrico, con l'obiettivo di catalizzare sperimentazioni cliniche che includano questo sottoinsieme della nostra comunità.

Fortunatamente, una nuova donazione di 1 milione di dollari da parte dei genitori di un paziente affetto da cordoma pediatrico - il cui precedente sostegno ha contribuito a rendere possibili i risultati ottenuti finora - consentirà di fare il prossimo grande salto e di migliorare le probabilità per i bambini che devono affrontare questa malattia. Nei prossimi cinque anni, i fondi permetteranno di ampliare e approfondire i nostri progressi, consentendoci di:

• Raccogliere altri campioni di tumore del cordoma pediatrico. Lo studio di campioni di tumore è il modo principale in cui i ricercatori generano idee su nuovi modi di trattare il cancro, e la mancanza di campioni di cordoma pediatrico rappresenta il più grande ostacolo al progresso di questa ricerca.
• Sviluppare e caratterizzare nuovi modelli di malattia pediatrica. Mentre i campioni di tumore facilitano la generazione di nuove idee su come trattare il cordoma pediatrico, le linee cellulari e i modelli murini sono fondamentali per la nostra capacità di testare queste idee. Ci baseremo sulle nostre capacità di sviluppo di modelli di successo per stabilire, convalidare e analizzare ulteriori modelli che riflettano più pienamente l'eterogeneità della popolazione del cordoma pediatrico.
• Testare i farmaci contro i modelli di cordoma pediatrico. L'identificazione di farmaci esistenti che potrebbero funzionare contro il cordoma pediatrico offre la migliore possibilità di fornire opzioni terapeutiche migliori nel breve termine. Includeremo modelli di cordoma pediatrico negli esperimenti di screening dei farmaci in corso, il cui ritmo si sta accelerando grazie ai Chordoma Foundation Labs. I dati generati saranno fondamentali per determinare i migliori approcci terapeutici per i bambini e per progettare e giustificare nuove sperimentazioni cliniche.
• Determinare se i cordomi pediatrici differiscono da quelli degli adulti. I ricercatori stanno lavorando per creare mappe multistrato (analisi"multi-omiche") dei vari aspetti della biologia dei tumori del cordoma, al fine di comprendere le cause di questa malattia. Includendo campioni pediatrici in questi studi, saremo finalmente in grado di rispondere all'importante domanda se il cordoma pediatrico sia biologicamente distinto dai cordomi degli adulti, e potenzialmente di scoprire vulnerabilità uniche da colpire.
• Studiare la storia naturale del cordoma pediatrico. La nostra collaborazione con l'NCI ha fatto sì che il cordoma sia tra i primi tumori a essere studiato in modo approfondito attraverso il Natural History Study of Rare Solid Tumors. Promuoveremo e faciliteremo la partecipazione di ulteriori pazienti pediatrici a questo studio, che porterà a un quadro molto più dettagliato del cordoma pediatrico e, in ultima analisi, a cure più personalizzate.

Siamo grati per questa straordinaria donazione recente, che accelererà lo sviluppo di trattamenti migliori per il cordoma pediatrico.

Abbiamo bisogno anche di voi!

Il nuovo investimento di 1 milione di dollari rappresenta una parte dei finanziamenti necessari nei prossimi anni per massimizzare i progressi contro il cordoma pediatrico. Per ispirare ulteriori contributi a questo sforzo, il donatore ha accantonato 237.500 dollari del milione di dollari come donazione corrispondente. Per sfruttare questi fondi corrispondenti oggi, potete:

1. Fare una donazione per garantire trattamenti e risultati migliori ai pazienti affetti da cordoma pediatrico. Ecco cosa potrebbe fare il vostro sostegno:

• 50 dollari per forniture di laboratorio per la ricerca sul cordoma pediatrico

  100 dollari pagano un kit di test per una sperimentazione sul cordoma pediatrico

  250 dollari acquistano un farmaco da testare nelle cellule di cordoma pediatrico

  500 dollari finanziano un progetto di ricerca sul cordoma pediatrico per un giorno

  2.500 dollari finanziano un progetto di ricerca sul cordoma pediatrico per una settimana

2. Creare una raccolta fondi per sostenere la ricerca sul cordoma pediatrico. Siamo grati alle seguenti famiglie, le cui raccolte fondi in corso stanno facendo una grande differenza per i bambini affetti da cordoma: Dawson's Circle of Hope, Drew Barker-Wright Charity, Noah's Legacy Day, Riccomini Pub Crawl e Sloane Swanton Research Fund.

Insieme, possiamo trovare trattamenti migliori e dare speranza ai bambini e alle famiglie che oggi affrontano la malattia.